Rhythm Pharmaceuticals Inc

億万長者のスタンリー・ドラッケンミラー氏が率いるデュケイン・ファミリー・オフィスは、第2四半期にリズム・ファーマシューティカルズのポジションを新規に立ち上げた。希少な肥満症に注力するこのバイオ企業は、第2四半期の売上高が前年同期比47％増の7130万ドルとなった。唯一の承認薬であるイムシブリーは、3月に後天性視床下部性肥満症への適応拡大を取得した。この疾患は米国、欧州、日本で2万5000人から2万8000人の患者がいるとされる。同社はまた、プラダー・ウィリー症候群を対象としたイムシブリーの第2相試験で良好な結果を報告した。この希少な遺伝性疾患は、米国で推定2万人、世界で40万人の患者がいるとされる。リズム・ファーマシューティカルズの株式は、デュケイン・ファミリー・オフィスのポートフォリオの1％未満を占める。

リズム・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期のIMCIVREEのグローバル売上高が7130万ドルとなり、前期比19%増となったと発表し、新たに承認された視床下部性肥満症の適応症について、2026年6月30日時点で400件を超える患者開始フォームを受け取ったことを明らかにした。米国売上高は総額の5100万ドルを占め、第1四半期から38%増加した。これは主に視床下部性肥満症の需要とバルデ・ビードル症候群の継続的な成長によるもので、米国外売上高は2030万ドルで、フランスでの380万ドルの遡及的請求の影響もあり前期比13%減少した。同社はまた、週1回注射のMC4R作動薬RM-718の第1/2相試験パートCの予備データを開示し、視床下部性肥満症患者7名において16週間の治療後に平均BMIが11.6%減少したことを示した。普通株主に帰属する純損失は5040万ドル（1株当たり0.73ドル）に拡大し、前年同期の4800万ドル（1株当たり0.75ドル）から悪化した。一方、現金、現金同等物および短期投資は2026年6月30日時点で約3億3090万ドルとなった。リズムは、既存の現金で少なくとも24カ月間の事業運営が可能と見込んでおり、2026年通期の非GAAP営業費用ガイダンスを約3億6300万ドルから3億9700万ドルと提示した。

リズム・ファーマシューティカルズは、後天性視床下部性肥満患者を対象としたセトメラノチドの第3相TRANSCEND試験の結果がニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載されたと発表しました。この試験は、この患者集団における最大かつ最長のプラセボ対照試験であり、52週間の投与で、セトメラノチド投与群はプラセボ調整後BMIが19.8%減少し、平均BMIは16.5%減少したのに対し、プラセボ群では3.3%増加しました。投与群の80%が少なくとも5%のBMI減少を達成し、空腹感の臨床的に意義のある改善も見られました。2026年3月、米国FDAはセトメラノチドをIMCIVREEの製品名で、成人および4歳以上の小児における後天性視床下部性肥満の初めてかつ唯一の治療薬として承認し、欧州医薬品庁もこの適応症に対する販売承認を推奨しました。

カナコードは、プラダー・ウィリー症候群を対象としたセトメラノチドの第2相試験の中間解析が良好だったことを受け、リズム・ファーマシューティカルズの目標株価を143ドルから151ドルに引き上げ、買いのレーティングを維持した。同社は、治療期間が長くなるにつれてBMIの改善が続き、6カ月時点での減少率が3.06%に達したことを強調した。これは3カ月時点の1.84%から改善している。また、ベースラインで中等度から重度の過食症があった患者10人中8人が、HQ-CT評価で臨床的に意味のある7ポイント以上の減少を達成したと指摘した。リズム・ファーマシューティカルズは、ENDO 2026において、後天性視床下部性肥満、バルデー・ビードル症候群、プラダー・ウィリー症候群を対象としたMC4R作動薬プログラムの新たなデータも発表し、複数の患者集団で体重関連のアウトカムと過食症の改善を示した。

リズム・ファーマシューティカルズは、プラダー・ウィリー症候群の患者を対象としたセトメラノチドの予備的な第2相試験結果を発表しました。この結果によると、セトメラノチドは体重、体組成、空腹感、および行動面のアウトカムを改善しました。患者の平均BMIは6か月時点で3%強減少し、成人と小児で一貫した結果が得られました。また、中等度から重度の過食症を有する患者10人中8人で、空腹感スコアの有意な改善が認められました。安全性プロファイルは過去の試験と一致しており、同社は第3相試験への移行に自信を深めています。リズム・ファーマシューティカルズは、希少な遺伝性肥満症に焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品企業です。