MeiraGTx Holdings plcは、重篤な疾患患者向けの治療法開発に注力する臨床段階の遺伝子医薬品企業です。同社は、遺伝性網膜疾患や大規模な変性眼疾患などの眼疾患、神経変性疾患、口腔乾燥症に対する治療法を開発しています。放射線誘発性グレード2/3の口腔乾燥症およびシェーグレン症候群向けのAAV-AQP1、パーキンソン病向けの第2相試験中のAAV-GAD、RPE65関連網膜ジストロフィー向けの第2相試験中のAAV-RPE65、および全色盲向けの第1/2相試験中のAAV-CNGB3とAAV-CNGA3を開発中であり、レーバー先天性黒内障(LCA)4向けのAAV-AIPL1も提供しています。さらに、前臨床開発段階の製品には、レチノール脱水素酵素12変異関連網膜ジストロフィー向けのAAV-RDH12、BBS10変異によるバルデー・ビードル症候群(BBS)向けのAAV-BBS10、LCAタイプ1向けのAAV-RetGC、筋萎縮性側索硬化症向けのAAV-UPF1、およびアルツハイマー病ならびに滲出型および乾燥型の新生血管加齢黄斑変性症向けのプログラムが含まれます。また、代謝ペプチド送達用のリボスイッチプラットフォームや、腫瘍学、自己免疫疾患、長期的な難治性疼痛向けの細胞療法を提供しています。同社は、遺伝性網膜疾患治療用遺伝子療法の研究、開発、商業化についてJohnson & Johnson Innovative Medicineと、パーキンソン病治療用のAAV-GAD、遺伝性肥満症向けのAAV-BDNF、および中枢神経系向けのその他の遺伝子医薬品の研究、開発、製造、商業化についてHologen Limitedと提携しています。MeiraGTx Holdings plcは2015年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに拠点を置いています。