USABiotech & Genomic Medicine▲
พีทีซี เธอราพิวติกส์ เข้าซื้อกิจการยีนบำบัด ST-920 สำหรับโรคฟาบรี
พีทีซี เธอราพิวติกส์ ตกลงเข้าซื้อ ST-920 ซึ่งเป็นยีนบำบัดชนิดฉีดครั้งเดียวด้วยไวรัสเอเอวี ในขั้นตอนยื่นขออนุมัติทะเบียนยา สำหรับโรคฟาบรี จากซังกาโม เธอราพิวติกส์ ด้วยข้อตกลงชำระเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์สหรัฐ บวกค่าตอบแทนตามเป้าหมาย ST-920 ถูกออกแบบให้ส่งมอบสำเนายีนจีแอลเอที่ทำงานได้โดยใช้เวกเตอร์ไวรัสอะดีโนแอสโซซิเอต และในการศึกษาระยะที่ 1/2 ชื่อสตาร์ ผู้ป่วยแสดงการทำงานของเอนไซม์อย่างต่อเนื่องนานถึง 4.5 ปี พร้อมกับการปรับปรุงการทำงานของไต ผลลัพธ์ด้านหัวใจ และคุณภาพชีวิต การยื่นขออนุมัติแบบเร่งด่วนอิงจากจุดสิ้นสุดทางคลินิกระยะกลางคืออัตราการกรองของไตโดยประมาณรายปีที่สัปดาห์ที่ 52 โดยโมดูลข้อมูลพรีคลินิกและคลินิกได้ยื่นไปแล้ว และคาดว่าจะส่งเอกสารด้านเคมีการผลิตและการควบคุมคุณภาพในไตรมาสที่ 4 ปี 2026 ตั้งเป้าเปิดตัวในปี 2027 การบำบัดนี้ได้รับการขึ้นทะเบียนเป็นยารักษาโรคหายาก ยากำพร้า และช่องทางพิเศษจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ และแมทธิว บี. ไคลน์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าการเข้าซื้อครั้งนี้ช่วยผลักดันกลยุทธ์ของบริษัทในการใช้โครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ด้านโรคหายากเพื่อเร่งการเติบโตของรายได้ในระยะใกล้ คาดว่าการเข้าซื้อจะแล้วเสร็จในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 ซึ่งจะเสริมความแข็งแกร่งให้กับพอร์ตโฟลิโอของพีทีซีในโรคทางพันธุกรรมหายาก