Biohaven Ltd.

ไบโอเฮเวนและเอสเค ไบโอฟาร์มาซูติคอลส์ได้ประกาศข้อตกลงใบอนุญาตทั่วโลกสำหรับโอพาคาลิม ซึ่งเป็นยาหลักของไบโอเฮเวนสำหรับโรคลมชัก โดยมีมูลค่าสูงสุดถึง 795 ล้านดอลลาร์บวกค่าลิขสิทธิ์ ภายใต้ข้อตกลงนี้ เอสเค ไบโอฟาร์มาซูติคอลส์จะได้รับสิทธิ์ทั่วโลกแต่เพียงผู้เดียวในแพลตฟอร์มช่องโพแทสเซียม Kv7 ของไบโอเฮเวน ขณะที่ไบโอเฮเวนจะได้รับเงินสดระยะใกล้ 400 ล้านดอลลาร์ รวมถึง 350 ล้านดอลลาร์ ณ วันปิด deal และ 50 ล้านดอลลาร์ในปี 2027 ข้อตกลงนี้ยังรวมถึงเงินรางวัลจากการพัฒนาและการอนุมัติตามกฎระเบียบสูงสุด 150 ล้านดอลลาร์ พร้อมค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันไดจากยอดขายสุทธิในสหรัฐฯ ตั้งแต่ระดับกลางสิบไปจนถึงระดับต่ำยี่สิบ เอสเค ไบโอฟาร์มาซูติคอลส์จะรับผิดชอบค่าใช้จ่ายของโปรแกรม Kv7 รวมถึงภาระผูกพันบางส่วนต่อโนป ไบโอไซแอนซ์มูลค่าสูงสุด 245 ล้านดอลลาร์บวกค่าลิขสิทธิ์ระดับกลางหลักเดียว ข้อตกลงนี้เกิดขึ้นหลังข้อมูลพิสูจน์แนวคิดเชิงบวกในโรคลมชัก ซึ่งโอพาคาลิมขยายเวลามัธยฐานจนถึงการชักครั้งที่สองเป็น 141 วัน เทียบกับ 47 วันในกลุ่มยาหลอก และผู้ป่วย 54% ในการศึกษาส่วนขยายแบบเปิดเผยเห็นการลดความถี่การชักอย่างน้อย 50% ซีอีโอของไบโอเฮเวนกล่าวว่าข้อตกลงนี้แสดงให้เห็นถึงความสามารถของบริษัทในการสร้างรายได้จากกลุ่มผลิตภัณฑ์ผ่านความร่วมมือ โดยให้เงินสดที่ไม่ทำให้หุ้นเจือจางเพื่อใช้สนับสนุนโปรแกรมอื่นๆ เช่น BHV-1300 และ BHV-1400 ผลการทดลอง RISE3 ที่สำคัญคาดว่าจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

ไบโอเฮเวนได้แต่งตั้ง จอห์น เยติโมกลู เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัท โดยมีผลทันที เยติโมกลูเป็นผู้ก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการลงทุนของอินฟินิตัม บริษัทลงทุนที่เชี่ยวชาญด้านเซมิคอนดักเตอร์ วิดีโอเกม และแพลตฟอร์มแอปพลิเคชันปัญญาประดิษฐ์ยุคใหม่ และยังดำรงตำแหน่งกรรมการในคณะกรรมการของกร็อก ผู้นำด้านการประมวลผลอนุมานด้วยปัญญาประดิษฐ์ การแต่งตั้งครั้งนี้นำความเชี่ยวชาญด้านปัญญาประดิษฐ์ล้ำสมัยและการลงทุนด้านเทคโนโลยีมาสู่ไบโอเฮเวน ในขณะที่บริษัทกำลังพัฒนาแนวทางการค้นคว้ายาที่ขับเคลื่อนด้วยปัญญาประดิษฐ์ ไบโอเฮเวนคาดว่าการบรรจบกันของชีววิทยา ข้อมูล และการคำนวณจะขับเคลื่อนคลื่นลูกใหม่ของความก้าวหน้าทางการแพทย์ และมุมมองของเยติโมกลูมีจุดมุ่งหมายเพื่อเสริมสร้างการกำกับดูแลเชิงกลยุทธ์ของคณะกรรมการในด้านเหล่านี้

Biohaven ได้ดำเนินการลงทะเบียนผู้ป่วยครบถ้วนในการศึกษา RISE3 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะสำคัญเฟส 2/3 ที่ประเมินตัวกระตุ้น Kv7.2/7.3 แบบจำเพาะอย่างโอปาคาลิม สำหรับโรคลมชักเฉพาะจุดที่ดื้อต่อการรักษา โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์หลักในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 การทดลองแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และควบคุมด้วยยาหลอกนี้ ได้ลงทะเบียนผู้ใหญ่ที่มีอาการชักเฉพาะจุดแบบดื้อต่อการรักษา ซึ่งกำลังรับประทานยากันชักร่วมด้วยหนึ่งถึงสามชนิด โดยสุ่มให้ได้รับโอปาคาลิมขนาด 75 มิลลิกรัม หรือ 50 มิลลิกรัม หรือยาหลอก วันละครั้ง เป็นระยะเวลาการรักษาแปดสัปดาห์ ในการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากที่กำลังดำเนินอยู่ ผู้เข้าร่วมที่ได้รับโอปาคาลิมขนาด 75 มิลลิกรัมวันละครั้ง ร้อยละ 54 มีความถี่ในการชักลดลงอย่างน้อยร้อยละ 50 ในช่วงหกเดือนติดต่อกันใดๆ เมื่อเทียบกับค่าพื้นฐานก่อนการสุ่ม โดยมีอุบัติการณ์ของอาการไม่พึงประสงค์ทางระบบประสาทที่ต่ำลงอย่างชัดเจน เช่น อาการเวียนศีรษะร้อยละ 5 และอาการอ่อนเพลียร้อยละ 4 ผู้เข้าร่วมประมาณร้อยละ 95 ที่สิ้นสุดระยะเวลาการรักษาแบบปกปิดสองทางในการศึกษาระยะสำคัญ RISE2 และ RISE3 ได้ดำเนินการจนเสร็จสิ้น และประมาณร้อยละ 95 ของผู้ที่เสร็จสิ้นได้เข้าร่วมต่อในการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากซึ่งเป็นทางเลือก สะท้อนถึงประสบการณ์ที่ดีของผู้ป่วย

Biohaven ประกาศการลงทะเบียนผู้ป่วยรายแรกในการทดลองระยะที่ 3 แบบชี้ขาดของ BHV-1300 สำหรับโรคเกรฟส์ BHV-1300 เป็นตัวย่อยสลายโปรตีนนอกเซลล์ MoDE ตัวแรก ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดใหม่ที่ใช้กลไกการกำจัดของร่างกายเพื่อขจัดออโตแอนติบอดี IgG1 TSHR ที่ขับเคลื่อนโรคเกรฟส์ ในช่วงกว่า 70 ปีที่ผ่านมา ยังไม่มีการรักษาใหม่ใดที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคเกรฟส์ การศึกษาแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และควบคุมด้วยยาหลอกนี้จะประเมิน BHV-1300 ในผู้ใหญ่ประมาณ 300 คน โดยมีวัตถุประสงค์หลักเพื่อประเมินการฟื้นฟูการทำงานของต่อมไทรอยด์ให้เป็นปกติที่ 26 สัปดาห์โดยไม่ใช้ยาต้านไทรอยด์ ข้อมูลระยะ 1b แสดงให้เห็นการลดลงของออโตแอนติบอดี TSHR ที่ก่อโรคมากกว่าร้อยละ 80 และการกลับสู่ปกติอย่างรวดเร็วของ free T4 และ free T3

หุ้นของบริษัทไบโอเฮเวนปรับตัวขึ้นร้อยละ 14.22 ในวันจันทร์ ปิดที่ 15.50 ดอลลาร์สหรัฐ เนื่องจากนักลงทุนเข้าซื้อก่อนการเริ่มต้นการศึกษาทางคลินิกสองโครงการภายในสิ้นเดือนนี้ บริษัทมีแผนเริ่มการศึกษา BHV-1510 ในเนื้องอกเยื่อบุผิวระยะลุกลามหรือแพร่กระจาย และ BHV-1530 ในมะเร็งเยื่อบุทางเดินปัสสาวะและเนื้องอกอื่น ๆ การศึกษาหลักสำหรับ BHV-1400 ในโรคไตอักเสบจากอิมมูโนโกลบูลินเอ และ BHV-1300 ในโรคเกรฟส์ คาดว่าจะเริ่มในช่วงกลางปี ในไตรมาสแรก ไบโอเฮเวนลดผลขาดทุนสุทธิลงร้อยละ 41 เหลือ 130.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 221.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐในช่วงเดียวกันของปีก่อน แม้ว่าบริษัทยังไม่มีรายได้ก็ตาม