Praxis Precision Medicines Inc

บริษัท Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) รายงานผลประกอบการทางการเงินสำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 และให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับยาที่อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA สองรายการ บริษัทสิ้นสุดไตรมาสด้วยเงินสดและหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 1.4 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจาก 926.1 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025 และระบุว่ามีเงินสดเพียงพอต่อการดำเนินงานไปจนถึงปี 2028 ขาดทุนสุทธิสำหรับไตรมาสอยู่ที่ 83.7 ล้านดอลลาร์ โดยมีค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา 69.4 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายด้านการบริหารและทั่วไป 27.5 ล้านดอลลาร์ FDA ได้เสร็จสิ้นการทบทวนกลางรอบสำหรับทั้งยูลิแซกซัลทาไมด์ ซึ่งใช้รักษาอาการสั่นชนิดไม่ทราบสาเหตุ และรีลูทริจีน ซึ่งใช้รักษาโรคสมองเสื่อมและลมชักจากพัฒนาการที่เกี่ยวข้องกับยีน SCN2A และ SCN8A และระบุว่าไม่มีแผนจัดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาสำหรับยาทั้งสองรายการ ยูลิแซกซัลทาไมด์มีกำหนดวัน PDUFA วันที่ 29 มกราคม 2027 และรีลูทริจีนมีกำหนดวัน PDUFA วันที่ 27 ธันวาคม 2026 บริษัทยังประกาศความร่วมมือกับ Remagine Labs เพื่อพัฒนาสูตรยาทางผิวหนังของยูลิแซกซัลทาไมด์ และกล่าวว่ามีแผนจะเริ่มการศึกษาวิจัย POWER2 และ POWER3 สำหรับวอร์มาทริจีนอีกครั้งในไตรมาสที่สี่ของปี 2026

Praxis Precision Medicines Inc. และ Remagine Labs เปิดเผยความร่วมมือด้านการวิจัยและข้อตกลงการอนุญาตใช้สิทธิ เพื่อออกแบบแผ่นแปะผิวหนังแบบไอออนโตฟอเรติกสำหรับการนำส่งยูลิซาคัลทาไมด์ ซึ่งเป็นตัวยับยั้งแคลเซียมแชนแนลชนิดทีที่มีเป้าหมายจำเพาะสูง กำลังอยู่ในระหว่างการพัฒนาสำหรับโรคมือสั่นไม่ทราบสาเหตุ ทั้งสองบริษัทจะใช้แพลตฟอร์มของ Remagine เพื่อการให้ยาทางผิวหนังอย่างแม่นยำและต่อเนื่องหลายวัน เพื่อสนับสนุนโปรแกรมยารับประทานของ Praxis ในอีกด้านหนึ่ง เมื่อวันที่ 29 มิถุนายน Praxis ประกาศว่า FDA ได้ขยายระยะเวลาการทบทวนคำขออนุมัติยาใหม่สำหรับรีลูทริจีนออกไปอีกสามเดือน โดยเลื่อนวันเป้าหมาย PDUFA จากวันที่ 27 กันยายนเป็นวันที่ 27 ธันวาคม หลังจากที่บริษัทได้ส่งการวิเคราะห์ความไวเพิ่มเติมซึ่งถูกจัดว่าเป็นการแก้ไขหลัก ไม่มีการร้องขอการทดลองทางคลินิกใหม่ และไม่มีการหยิบยกประเด็นด้านความปลอดภัยหรือการผลิต

หุ้นของ Praxis Precision Medicines ปรับตัวขึ้น หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ให้สถานะ Breakthrough Therapy Designation แก่ยา Elsunersen สำหรับรักษาอาการชักในโรค SCN2A-DEE ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่พบได้ยากในเด็ก การตัดสินใจครั้งนี้อ้างอิงจากผลการศึกษา Part A ของการทดลอง EMBRAVE ซึ่งผู้ป่วยที่ได้รับยา Elsunersen มีความถี่ในการชักต่อเดือนลดลงร้อยละ 77 เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมที่ได้รับการรักษาหลอก และผลลัพธ์ที่ดีนี้ยังคงอยู่ต่อเนื่องนานถึงหนึ่งปีในช่วงการขยายผลแบบ open-label ในการทดลองระยะที่ 1 และ 2 ผู้ป่วยเด็กที่ได้รับการรักษาร้อยละ 71 มีความถี่ในการชักลดลงมากกว่าร้อยละ 50 และร้อยละ 57 มีช่วงปลอดอาการชักอย่างน้อย 28 วันติดต่อกันในช่วงการรักษาหกเดือน Praxis กำลังเดินหน้ารับผู้ป่วยเพิ่มในการทดลองขึ้นทะเบียน EMBRAVE3 ซึ่งเป็นการศึกษาแบบ single-arm และควบคุมด้วยข้อมูลพื้นฐานในผู้ป่วยประมาณ 30 ราย ภายใต้แนวทางการพัฒนาที่ยืดหยุ่นซึ่งตกลงร่วมกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ยา Elsunersen ยังได้รับสถานะ Orphan Drug และ Rare Pediatric Disease ในสหรัฐฯ รวมถึงสถานะ Orphan Drug และ PRIME ในยุโรปอีกด้วย ปัจจุบันหุ้นซื้อขายอยู่ที่ 299.33 ดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้นร้อยละ 6.03