Cogent Biosciences Inc

コージェント・バイオサイエンスは、進行性全身性肥満細胞症の治療薬として、ベズクラスチニブの新薬承認申請を米国FDAに提出しました。この申請は、APEXピボタル試験の臨床結果に基づいています。アンドリュー・ロビンス社長兼CEOは、同社が3件の申請についてFDAと緊密に協議しており、2026年末までに初期承認を得られると見込んでいると述べました。ベズクラスチニブは、KIT受容体変異を標的とする選択的チロシンキナーゼ阻害剤であり、同社は最近、2026年欧州血液学会議において、JAK2 V617F変異特異的阻害剤の前臨床データも発表しました。

コージェント・バイオサイエンシズは、進行性全身性肥満細胞症の治療薬としてベズクラスチニブの新薬申請を米国食品医薬品局に提出しました。この申請は、81人の患者を登録した第3相APEX試験のデータに基づいています。この試験では、ベズクラスチニブが患者の89%で骨髄肥満細胞濃度の少なくとも50%の減少と血清トリプターゼ値の正常化を達成しました。全奏効率は81%で、12か月時点のデータでは無増悪生存率79%、全生存率87%が示されました。ベズクラスチニブは、進行性全身性肥満細胞症でよく見られる変異を標的とする選択的KIT阻害剤で、この疾患は過剰な肥満細胞の増殖を引き起こす稀な血液腫瘍です。

コージェント・バイオサイエンシズは、開発中の薬剤CGT1145が、正常なJAK2や他のアイソフォームと比較して、JAK2 V617F変異に対して100倍以上の選択性を示した初期段階の前臨床データを発表しました。この変異は、骨髄線維症、真性多血症、本態性血小板血症などの希少な血液がんに関連しています。同社はCGT1145を変異選択的JAK2阻害剤として設計し、変異型と正常型の両方の遺伝子を標的として血球減少を引き起こす可能性のある既存治療の副作用を回避できる可能性があります。データはまた、この薬剤ががんを引き起こす細胞を根底から排除し、分子学的寛解をサポートできる可能性を示唆し、強力な経口バイオアベイラビリティも実証しました。アンドリュー・ロビンズ社長兼CEOは、コージェントが今年後半にFDAに治験薬申請を提出する予定であると述べました。