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Gain Therapeutics Inc

Gain Therapeutics, Inc.は、複数の治療領域にわたる疾患を対象に新規低分子治療薬を開発するバイオテクノロジー企業であり、スイス、スペイン、米国、オーストラリアで事業を展開しています。同社の創薬プラットフォームであるMagellanは、疾患における新規のアロステリック結合部位を発見し、これらの部位に結合してタンパク質機能を調節する独自の低分子を特定することで、疾患の根本原因の治療を目指します。主要候補薬であるGT-02287は、GBA1変異の有無を問わないパーキンソン病の治療を対象とした第1b相試験の段階にあります。また、レビー小体型認知症、アルツハイマー病、ゴーシェ病、リソソーム蓄積症、代謝性疾患、固形腫瘍の治療を目的として、探索段階、研究段階、前臨床段階にある複数の低分子候補薬を有しています。同社は2017年に設立され、メリーランド州ベセスダに拠点を置いています。

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Biotech & Genomic Medicine

ゲイン・セラピューティクス、パーキンソン病パイプラインを更新、幹部を昇進、現金 runway を2027年第2四半期まで延長

ゲイン・セラピューティクスは、パイプラインの最新情報、経営陣の昇進、現金見通しを発表しました。主力のパーキンソン病候補薬レキサセラクトは、第1b相試験の5か月間を通じて良好な安全性プロファイルを維持しており、結果は2026年第4四半期に期待されています。同社は、ベースライン値が高い患者において、90日後に脳脊髄液中のGluSphレベルが平均81%減少し、150日後にMDS-UPDRSスコアが4.8ポイント改善したと報告しました。FDAは2026年第2四半期にINDを承認し、第3四半期までに第2相試験の開始が可能になりました。また、ゲインはジョアン・テイラーを最高科学責任者に、テレンツィオ・イニョーニを最高執行責任者に昇進させ、2026年3月31日時点で1650万ドルの現金を保有し、2027年第2四半期までの事業運営資金を確保していると発表しました。