Ocugen Inc

Ocugenは、乾性加齢黄斑変性に続発する地理的萎縮を対象とした遺伝子治療薬候補OCU410を評価する国際第III相ArMaDa3試験において、最初の患者への投与を実施しました。本試験は、2026年7月にFDAと実施したタイプBエンド・オブ・フェーズII会議に続くもので、主要評価項目、用量、生物学的製剤承認申請を支援するための単一の重要な試験経路など、主要なデザイン要素について合意しました。このランダム化登録試験は、GAにおける初の重要な遺伝子治療試験であり、237人の患者を2:1にランダム化し、OCU410を5×10^10 vg/mLの単回網膜下注射で投与するか、未治療のままとするものです。主要評価項目は、12か月時点での平方根変換GA病変面積の変化率を測定し、副次評価項目では機能的視力を評価します。Ocugenは2028年にOCU410のBLAを提出する予定であり、欧州医薬品庁との整合性の可能性について協議中です。

オキュジェンは2026年第2四半期の業績を発表し、3つの後期段階にある遺伝子治療プログラムの最新状況を報告した。2026年6月30日時点の現金、現金同等物、制限付き現金は合計1億40万ドルで、1億3000万ドルの転換社債による資金調達完了を受けて、2026年3月31日時点の3220万ドルから増加し、資金繰りは2028年まで延長された。2026年6月30日に終了した3か月間の普通株式1株当たり純損失は0.07ドルで、前年同期は0.05ドルだった。オキュジェンは地図状萎縮を対象とするOCU410の第3相試験を2026年9月までに開始する計画で、生物製剤承認申請は2028年を目標としており、網膜色素変性症を対象とするOCU400の第3相試験の主要結果は2027年第1四半期に得られる見込みだ。

オキュジェンは、ドライ型加齢黄斑変性に続発する地図状萎縮の治療を目的とした遺伝子治療候補薬OCU410について、米国FDAが再生医療先端治療指定を付与したと発表した。この決定は、第2相ArMaDa試験の臨床データに基づくもので、1回投与型の修飾遺伝子治療において臨床的に意義のある有効性と良好な安全性プロファイルが示された。OCU410はAAV-5ベクターを介してRORA遺伝子を送達し、網膜疾患の複数の経路を調節するもので、欧州医薬品庁からも先端治療医薬品の指定を受けている。FDAは、予備的な臨床エビデンスから、OCU410が重大なアンメットメディカルニーズを伴う重篤な疾患に対処する可能性があり、迅速な開発経路の対象となると指摘した。オキュジェンの株価は木曜日の通常取引を4.03%安の1.19ドルで終え、プレマーケットでは3.36%高の1.23ドルで推移している。

オキュジェンは、中東・北アフリカ地域における網膜色素変性症向け修飾遺伝子治療薬OCU400のライセンス供与に関し、ルーツ・ファーマシューティカルおよびその戦略的パートナーであるアル・ドウ・インターナショナル・ホールディングと拘束力のある条件概要書を締結した。予定されるライセンス契約に基づき、オキュジェンは最大400万ドルの契約一時金および短期開発マイルストーン支払い、さらに最大2億5500万ドルの販売マイルストーン支払いと売上高の22%のロイヤルティを受け取る。また、オキュジェンはOCU400の商業製造および供給も行う。正式契約は90日以内に締結される見込みで、一方オキュジェンは第3相liMeliGhT試験を継続しており、2027年第1四半期に主要データが得られる見通しである。

オキュジェンは、2026年7月に開催される複数の投資家向けおよび業界会議において、革新的な修飾遺伝子治療プラットフォームについて発表を行うと発表した。同社は7月10日のパイパー・サンドラー主催バーチャル眼科デーでファイヤーサイドチャットに参加し、7月14日にモントリオールで開催されるOIS網膜イノベーションサミットでは、網膜疾患における再生医療アプローチに関するパネルディスカッションに役員が登壇する。7月17日のASRS会議では、OCU410の第2相ArMaDa試験の1年結果が発表され、さらにOCU410の第1/2相試験における定量的FAF/SD-OCTおよび安全性の解析結果も別途報告される。パイパー・サンドラーのプレゼンテーションのウェブキャストは、同社の投資家向け情報ウェブサイトで30日間視聴可能となる。