USABiotech & Genomic Medicine▲impact 4
Neurogene、レット症候群遺伝子治療の第1/2相長期データで良好な結果を報告
Neurogeneは、女性レット症候群患者を対象としたNGN-401の第1/2相試験の長期データで良好な結果を報告した。10人の参加者において、この治療法により47の新たな発達マイルストーンが達成され、患者1人あたり平均4.7のマイルストーン獲得となった。全参加者が臨床全般印象改善尺度で改善を示し、少なくとも1つの発達マイルストーンを獲得し、最長30カ月の追跡調査まで効果が持続し、マイルストーンの喪失は報告されなかった。同社によると、参加者は主要なレット症候群評価項目で段階的な改善を示し、治療後最初の臨床的改善までの期間の中央値は2カ月だった。NGN-401は引き続き概ね良好な忍容性を示し、2026年6月16日時点で、登録試験Emboldenにおいて治療関連の重篤な有害事象や用量制限毒性は報告されていない。