Intellia Therapeutics Inc

Intellia Therapeutics ได้ทำข้อตกลงวงเงินกู้ยืมระยะยาวแบบมีหลักประกันระดับอาวุโสที่ไม่ทำให้หุ้นเจือจางมูลค่า 400 ล้านดอลลาร์สหรัฐกับ OrbiMed โดยรวมถึงการเบิกใช้เงินครั้งแรก 75 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และวงเงินตามความสำเร็จของโครงการซึ่งส่วนใหญ่เชื่อมโยงกับ lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) สำหรับโรคแองจิโออีดีมาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม โดยรายละเอียดทั้งหมดจะเปิดเผยในเอกสาร SEC Form 8-K ต่อไป โครงสร้างการเงินนี้ซึ่งผูกเงินทุนส่วนใหญ่ที่มีอยู่กับความสำเร็จในการพัฒนา lonvo-z ชี้ให้เห็นว่าโครงการดังกล่าวมีความสำคัญเพียงใดต่อแผนการเงินและการดำเนินงานของ Intellia เงินกู้นี้มุ่งเป้าไปที่ตัวขับเคลื่อนระยะสั้นที่ใหญ่ที่สุดโดยตรง นั่นคือเส้นทางสู่การอนุมัติและการเปิดตัว lonvo-z ขณะเดียวกันก็ช่วยลดความเสี่ยงด้านเงินทุนในอีกไม่กี่ปีข้างหน้าได้บางส่วนแต่ไม่ได้ขจัดออกไปทั้งหมด เรื่องราวของ Intellia คาดการณ์รายได้ 644.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐและกำไร 117.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ต่อปี 121.3% และกำไรเพิ่มขึ้น 517.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐจากปัจจุบันที่ติดลบ 400.0 ล้านดอลลาร์สหรัฐ นักวิเคราะห์ที่มองโลกในแง่ดีบางรายเคยสันนิษฐานว่ารายได้อาจสูงถึงประมาณ 3.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029 แต่การระงับการทดลองทางคลินิกของ FDA ต่อ nex-z แสดงให้เห็นว่าความคาดหวังสามารถเปลี่ยนแปลงได้อย่างรวดเร็วเพียงใด

หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้น 176.9% ไปที่ 174.38 ดอลลาร์สหรัฐ เมื่อวันที่ 19 สิงหาคม 2026 ทำให้มูลค่าตามราคาตลาดเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 69.6 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเสริมความแข็งแกร่งให้กับสกุลเงินสำหรับการเข้าซื้อกิจการ บริษัทยังคงให้แนวทางยอดเงินสดและการลงทุน ณ สิ้นปี 2026 อยู่ระหว่าง 4.7 พันล้านถึง 5.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ บวกกับวงเงินสินเชื่อที่ยังไม่ได้เบิกใช้อีก 0.9 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และข้อตกลงยุติคดีกับอาร์บูตัสและเจเนอแวนท์มูลค่า 950 ล้านดอลลาร์สหรัฐก็ได้รับการแก้ไขไปเป็นส่วนใหญ่แล้ว สเตฟาน บองเซล ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าโมเดอร์นากำลังเตรียมพร้อมสำหรับช่วงการเติบโตของบริษัทที่กำลังจะมาถึง แม้ฝ่ายบริหารจะยังไม่ได้ส่งสัญญาณถึงความตั้งใจในการควบรวมกิจการก็ตาม เป้าหมายที่มีศักยภาพได้แก่ อิมเมติกส์ ซึ่งมีมูลค่าตามราคาตลาด 1.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐและมีความร่วมมืออยู่แล้ว อาร์บูตัส ไบโอฟาร์มา ที่ 957.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งการเข้าซื้อจะช่วยขจัดภาระผูกพันจากสิทธิบัตรแอลเอ็นพีที่อาจเกิดขึ้นมูลค่า 1.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ อินเทลเลีย เธอราพิวติกส์ ที่ 1.9 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งมียาลอนโว-แซดในการทดลองระยะที่สามที่ช่วยลดอาการบวมน้ำจากกรรมพันธุ์ได้ถึง 87% และเอดิทัส เมดิซีน ที่ 442.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งให้โอกาสเข้าถึงกลุ่มยารักษาโรคหัวใจและหลอดเลือด

Intellia Therapeutics รายงานผลลัพธ์เบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดลอง HALO ระยะที่สามสำหรับ LONVOSI ในโรคแองจิโออีดีมาจากรรมพันธุ์ โดยลดจำนวนการกำเริบเฉลี่ยต่อเดือนลงได้ร้อยละ 87 เมื่อเทียบกับยาหลอก และบรรลุจุดยุติรองสำคัญทั้งหมด บริษัทกำลังดำเนินการยื่นคำขออนุญาตชีววัตถุแบบต่อเนื่องกับองค์การอาหารและยาสหรัฐ และคาดว่าจะประกาศการตอบรับได้ภายในสิ้นปี 2026 ซึ่งจะนำไปสู่การเปิดตัวในสหรัฐได้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ในฐานะผลิตภัณฑ์ตัดต่อยีนในร่างกายตัวแรกของโลก เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวมอยู่ที่ 628.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 605.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ สิ้นปี 2025 โดยคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานอย่างน้อยจนถึงปี 2028 โดยไม่รวมรายได้จากผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น รายได้จากความร่วมมือลดลงเหลือ 7.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 14.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีก่อนหน้า ขณะที่ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาลดลงเหลือ 82.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 97.0 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และค่าใช้จ่ายด้านบริหารและทั่วไปเพิ่มขึ้นเป็น 37.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 27.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ส่งผลให้ขาดทุนสุทธิ 106.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับ 101.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน Intellia ยังกลับมาเปิดรับผู้ป่วยอีกครั้งในการทดลองระยะที่สามทั้งสองรายการสำหรับ NEXI ในโรค ATTR หลังจากแก้ไขการระงับทางคลินิก และระบุอัลลีล HLA จำเพาะที่สัมพันธ์กับการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ทรานซามิเนสในระดับที่สูงขึ้น ซึ่งช่วยให้มีกลยุทธ์การคัดกรองผู้ป่วยแบบใหม่

เครื่องมือที่ใช้ CRISPR ซึ่งเพิ่งค้นพบใหม่ที่ทำลายเซลล์ที่เป็นโรคโดยการฉีกดีเอ็นเอของพวกมันกำลังสร้างความตื่นเต้นในวงการวิทยาศาสตร์ โดยมีผลกระทบระยะยาวที่อาจเกิดขึ้นกับบริษัทแก้ไขยีนอย่าง CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics และ Beam Therapeutics ซึ่งแตกต่างจากการแก้ไขยีนแบบดั้งเดิม วิธีการฆ่าเซลล์ที่ตั้งโปรแกรมได้นี้อ่านสัญญาณเฉพาะของเซลล์ที่เป็นโรคและตัดดีเอ็นเอของมันเป็นชิ้นเล็กชิ้นน้อยเร็วกว่าที่เซลล์จะซ่อมแซมได้ นำไปสู่การตายของเซลล์ในขณะที่รักษาเซลล์ปกติไว้ งานวิจัยในวารสาร Nature เมื่อเดือนพฤษภาคมแสดงให้เห็นว่าการบำบัดนี้ลดการเติบโตของเซลล์มะเร็งปอดได้ประมาณ 50% ในจานทดลอง ซึ่งเทียบเท่ากับยาเคมีบำบัดซิสพลาติน และงานวิจัยใน Nature เมื่อเดือนมิถุนายนได้ขยายแนวทางนี้ไปยังเป้าหมายยีนที่กลายพันธุ์ใน 40% ถึง 50% ของมะเร็งทั้งหมด ไม่มีบริษัท CRISPR รายใหญ่ที่จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์รายใดที่มีเทคโนโลยีนี้อยู่ในขั้นตอนการพัฒนา แม้ว่าบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเอกชนสัญชาติเยอรมัน Akribion Therapeutics กำลังพัฒนาโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่มะเร็งศีรษะและคอที่ติดเชื้อ HPV งานวิจัยใหม่นี้ขยายตลาดที่สามารถเข้าถึงได้สำหรับยาที่ใช้ CRISPR อย่างมีนัยสำคัญ และผู้ที่อยู่ในตลาดเดิมอาจมีข้อได้เปรียบเนื่องจากโครงสร้างพื้นฐานการนำส่งยาที่มีอยู่แล้ว

นักวิเคราะห์วอลล์สตรีทคาดว่าราคาหุ้นอินเทลเลีย เธอราพิวติกส์จะปรับตัวขึ้นอีก 70% ในช่วง 12 เดือนข้างหน้า แตะระดับกว่า 26 ดอลลาร์ หลังจากบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพรายนี้รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับการรักษาด้วยการตัดต่อยีน CRISPR ที่ชื่อ ลอนโว-ซี การบำบัดแบบให้ครั้งเดียวสำหรับโรคแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมสามารถลดอาการกำเริบได้ 87% เมื่อเทียบกับยาหลอกในการทดลองนาน 6 สัปดาห์ โดยผู้ป่วย 62% ไม่มีอาการกำเริบเลย อินเทลเลียได้เริ่มยื่นคำขอแบบต่อเนื่องต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐ และตั้งเป้าจะยื่นให้เสร็จในช่วงครึ่งหลังของปีนี้ ซึ่งอาจเปิดตัวผลิตภัณฑ์ได้ในช่วงครึ่งแรกของปีหน้า ราคาหุ้นปรับตัวขึ้นแล้วกว่า 70% ในปีนี้ แต่ยังคงต่ำกว่าระดับสูงสุดที่กว่า 150 ดอลลาร์เมื่อไม่กี่ปีก่อนอย่างมาก บริษัทยังมีตัวยาในระยะท้ายอีกหนึ่งตัวสำหรับโรคทรานส์ไทรีตินอะไมลอยโดซิส และข้อมูลที่เป็นบวกนี้ช่วยยืนยันความน่าเชื่อถือของแพลตฟอร์มการตัดต่อยีนในวงกว้างของบริษัท