Sarepta Therapeutics Inc

ノバルティスは、筋萎縮性疾患を対象とする実験薬が後期試験で失敗したと発表した。これは数日以内に起きた2度目の主要な試験の挫折であり、株価は約9%下落し、同社の歴史上最も悪い取引日の一つとなった。最近の120億ドル規模のアビディティ買収を通じて取得したデルデシランの失敗は、CEOのヴァス・ナラシムハン氏とそのM&A戦略への圧力を強めている。この薬は、承認された治療法がない筋緊張性ジストロフィーを対象に試験されており、アナリストはピーク時の年間売上高を31億ドル、成功確率を60%と推定していた。この下落により、時価総額は約240億スイスフラン（296億ドル）減少し、ダイン・セラピューティクスとサレプタ・セラピューティクスの株価はそれぞれ30%と15.5%下落した。ノバルティスは通期のガイダンスを再確認し、2025年から2030年にかけて売上高が年平均5%から6%の成長を見込んでいるとしている。

ノバルティスの株価は火曜日の時間外取引で13%下落した。筋肉萎縮症治療薬デルデシランの後期試験が主要評価項目を達成できず、同社にとって1週間で3回目の薬剤試験の挫折となり、株価は過去最悪の取引日となる見通しだ。この失敗は他のバイオテク株にも波及し、ダイン・セラピューティクスは約30%下落、サレプタ・セラピューティクスは16%下落、ニューアムステルダム・ファーマは12%下落した。ノバルティスは、筋強直性ジストロフィー1型患者を対象にデルデシランを試験した国際的な第3相HARBOR試験で、手の開く時間の測定においてプラセボと比較して統計的に有意な改善が示されなかったと発表した。同社は完全なデータセットを評価しており、今後の対応を決定するために規制当局と協議する予定だ。デルデシランは、昨年約120億ドルでアビディティ・バイオサイエンシズを買収した際にノバルティスの神経筋パイプラインに加わった3つの抗体オリゴヌクレオチド複合体治療薬の1つである。この挫折にもかかわらず、ノバルティスは2025年から2030年までの5年間の売上高年平均成長率5〜6%の見通しを維持している。

サレプタ・セラピューティクスが発表した2026年第2四半期の調整後1株当たり利益は64セントで、ザックス・コンセンサス予想の58セントを上回ったものの、前年同期比で68％減少しました。総収益は4億130万ドルで、前年同期比34％減となりましたが、コンセンサス予想の3億5,560万ドルは上回りました。製品収益は36％減の3億2,870万ドルで、エレビディスの売上高は非歩行患者向け出荷停止の影響で65％減の9,810万ドルとなりました。一方、PMO製品収益は2億3,060万ドルとほぼ横ばいでした。同社は2026年の純製品収益ガイダンスを、従来の12億～14億ドルから12億～13億ドルに絞り込み、提携およびその他収益の見通しを、主に受託製造収益の増加を見込んで5億5,000万～6億ドルに引き上げました。また、調整後研究開発費および販管費の合計見通しも、8億～9億ドルから8億～8億5,000万ドルに縮小しました。

リカージョン・ファーマシューティカルズとサレプタ・セラピューティクスは今年に入りアンダーパフォームしており、分析によれば依然として投資に値しない。2013年設立のAI創薬企業であるリカージョン・ファーマシューティカルズは、上市製品がなく、後期段階の治験もない一方で、AI創薬分野での競争激化に直面している。サレプタ・セラピューティクスは昨年、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬エレビディスに関連した患者2名の死亡を受け、適応が制限され肝障害に関する枠組み警告が付された。同社はリスク軽減のため免疫抑制剤を試験中だが、エレビディスは依然として同社の見通しの中核であり、新たな競合に対して脆弱である。両銘柄とも重大な臨床および規制リスクを抱えており、大半の長期投資家にとって魅力に乏しい。