RNA Therapeutics

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門は9月18日、「医薬工業発展第15次五カ年計画」を共同で発表し、2030年までにバイオ医薬の研究開発・応用で世界の最前線に安定的に位置し、バイオ医薬産業が国家の新たな基幹産業となることを加速するとした。計画は産業規模と効率、イノベーション発展、企業育成、クラスター発展をめぐり10項目の予測指標を提示しており、指定規模以上の医薬工業企業の営業収入が3兆5000億元を超えること、革新的医薬品産業の規模が年平均20％以上の成長を遂げること、世界年間売上高が10億ドルを超える品目数が5品目以上となること、ファーストインクラスの革新的医薬品が世界に占める割合が25％以上となること、革新的医療機器の上市数が200品目以上となること、年間営業収入が100億元を超える医薬工業企業が50社に達すること、1000億元級の医薬産業パークが20カ所に達することなどが含まれる。このニュースを受け、当日寄り付きの主要3指数はいずれも1％超上昇し、華天科技はストップ高となり、売買代金は60億6500万元、ストップ高の買い板には約147万手の注文が並び、約33億元の主力資金が買いを集めてA株市場の首位に立った。平安医薬精選ファンドのマネジャー、周思聡氏は革新的医薬品が重要な成長の主軸となる可能性があるとみており、中信証券は中国の革新的医薬品が世界的な価値実現の段階に入ったと指摘した。証券時報・データ宝の集計によると、9月に入り成都先導、凱莱英、博騰股份、華納薬廠の上昇率が上位に並び、いずれも10％超上昇、うち成都先導は累計で16.87％上昇した。

バイオンテックは、治験段階にある肺がん治療薬ゴチストバートが標準化学療法と比べて中央値全生存期間をほぼ倍増させたとする第3相試験の詳細データを公表した。株価は96.69ドル前後で推移し、30日株価リターンは3.87%、90日株価リターンは4.85%だった一方、1年トータル株主リターンは2.59%下落し、5年トータル株主リターンは71.40%下落した。バイオンテックの現在の株価はアナリスト目標株価を約22%下回っており、最も注目される適正価値の見方は120.62ドルで、直近終値の96.69ドルと比較されている。同社のパイプラインには、BNT327および肺がん・乳がんを対象としたmRNAがん免疫療法の複数の後期第2相・第3相試験が含まれ、計画中のキュアバック買収に支えられている。強気シナリオのリスクには、後期腫瘍学試験の失敗や、新型コロナウイルスワクチン需要の長期低迷と関連訴訟が挙げられる。

モデルナとメルクは、手術で腫瘍を切除した高リスクのIIB期からIV期のメラノーマ患者を対象に、インタチスメラン・オートジーン（V940/mRNA-4157）とキイトルーダを併用した後期臨床試験INTerpath-001の良好な結果を報告した。この試験は主要評価項目である無再発生存期間と、重要な副次評価項目である遠隔転移無生存期間を達成し、両社は改善が統計的に有意かつ臨床的に意義深いと述べたが、具体的な数値データは開示されなかった。INTerpath-001は、個別化ネオアンチゲン療法およびmRNAベースのがん治療薬として初の第III相試験での良好な結果となり、第IIb相試験KEYNOTE-942の5年間の追跡調査では、この併用療法がキイトルーダ単剤と比較して再発または死亡のリスクを49%減少させ、遠隔転移または死亡のリスクを59%減少させた。モデルナとメルクは、非小細胞肺がん、膀胱がん、腎細胞がんを含む複数のがん種にわたる9つの第II相および第III相試験でインタチスメランを評価しており、モデルナのより広範なパイプラインには、別個のmRNAベースのがん抗原療法、T細胞エンゲージャー、細胞療法エンハンサーが含まれている。モデルナの株価は年初来で約400%急騰し、業界の7%の成長を上回っており、株価は予想12か月売上の23.44倍で取引され、業界平均の1.90倍を大きく上回っている。

GSKは、ドイツのドレスデンにあるワクチン製造施設を2027年夏までに閉鎖する計画で、641人の雇用が失われる可能性がある。同社はドレスデンとカナダのスチフォイにあるインフルエンザワクチン拠点を検討した結果、生産をカナダに集約することを選んだ。従来型の鶏卵培養インフルエンザワクチンの需要減少により、GSKの製造能力が必要以上に大きくなっているため、カナダの拠点は予想される需要により持続可能かつ競争力のある形で対応できると同社は説明している。この閉鎖は、GSKがmRNAベースの季節性インフルエンザワクチンを第3相試験へ進める中で行われる。第2相試験の結果、若年成人では標準用量ワクチンより、高齢者では高用量ワクチンより強い免疫反応が示された。GSKのワクチン事業は依然として重要な利益貢献部門であり、2026年第2四半期のワクチン売上高は8%増の23億ポンド、髄膜炎ワクチンは21%増、アレクスビーの売上高は100%超増加し、シングリックスは9億ポンドを稼ぎ出した。同社は実行リスクに直面している。mRNAインフルエンザ候補はまだ第3相試験に到達したばかりであり、ドイツの労働組合と事業所委員会の反対により、閉鎖プロセスがより複雑または高コストになる可能性がある。

国邦医薬の公告によると、同社の完全子会社である浙江国邦薬業の「ペグ化ジミリストイルグリセロール（注射用）」医薬品添加剤が、国家薬品監督管理局医薬品審査センターと製剤の共同審査承認を通過し、登録ステータスがAに変更された。本製品はmRNAワクチンおよび医薬品製剤の重要な機能性添加剤である。今回の承認により、本製品は下流顧客の商業生産供給条件を満たすこととなり、同社は医薬品添加剤事業の市場開拓に積極的な影響をもたらすと見込んでいる。

メルクは第2四半期の世界売上高が166億ドルだったと発表した。静注用キートルーダと皮下注製剤キートルーダQLEXがけん引する腫瘍事業は、四半期収益で84億ドルを計上した。肺動脈性肺高血圧症治療薬ウィンレベアは75％急増し、5億8800万ドルに達した。経営陣は2026年通年の売上高見通しを663億ドルから673億ドルの範囲に引き上げた。同社は2028年末にかけてキートルーダの独占権喪失に直面するため、新たなパイプライン資産への資金提供と買収を進めており、モデルナとの個別化mRNAがんワクチンの提携も含まれる。インサイダー・モンキーのデータベースによると、第2四半期に101のヘッジファンドが同社株を保有し、前四半期の98から増加した。一方、空売り残高は浮動株のわずか0.99％にとどまっている。フィッシャー・アセット・マネジメントは3850万株で首位を維持し、保有株を46％増やした。

GSKは、若年層と高齢者の両方で中間段階の有望な結果が得られたことを受け、実験的な季節性インフルエンザワクチンを後期開発段階へと進めています。GSKによると、mRNAを基盤とするこの候補ワクチンは、若年層では現在承認されている標準用量のインフルエンザワクチンよりも、高齢者では承認されている高用量ワクチンよりも、強い免疫反応を引き起こしました。その設計はまた、インフルエンザウイルスの表面にある2つの重要なタンパク質、ヘマグルチニンとノイラミニダーゼの両方を標的としており、1つに焦点を当てるものではありません。GSKは、この後期段階の試験は両方のタンパク質を標的とするよう設計されたmRNA季節性インフルエンザワクチンとしては初めてになると述べ、このアプローチが防御効果を高め、感染拡大を減らす可能性があると考えています。GSKは2026年9月にこの後期試験を開始する予定で、これは同社のパイプラインを加速させる広範な取り組みの一環です。ルーク・ミールズ最高経営責任者の下でのポートフォリオ見直しを経て、同社は特許切れが迫る中、2026年末までに20件を超える後期段階の試験を開始する計画を含んでいます。

沃森生物は9月10日夜の公告で、全額出資子会社である玉溪沃森生物技術有限公司が同日、国家薬品監督管理局から承認・交付された「新型コロナウイルスmRNAワクチン」の医薬品登録証書を受領したと発表した。このワクチンは、同社がmRNAプラットフォーム技術に基づき反復開発した第3世代の新型コロナウイルスmRNAワクチンであり、抗原配列はオミクロンJN.1株のSタンパク質に基づいて設計され、18歳以上の人々を対象に新型コロナウイルス感染による疾病を予防する。公告によると、同社がこれまでに開発した第1世代の「新型コロナウイルス変異株ワクチン、Sタンパク質キメラ」と第2世代の反復ワクチン「新型コロナウイルス変異株ワクチン、オミクロンXBB.1.5」が、このmRNAプラットフォーム技術を共同で検証しており、本ワクチンの承認後、第1世代および第2世代ワクチンの研究開発と医薬品登録に関連する業務は同時に終了する。公告が引用したデータによると、2025年の世界のmRNA新型コロナウイルスワクチン売上高は60億ドルを超え、同社は本ワクチンの承認が今年度の業績に重大な影響を及ぼすことはないと見込んでいる。

モデルナの株価は、同社が発表したmRNAベースの個別化がんワクチンの第3相試験で良好な結果が得られたことを受けて、最大160%急騰しました。このワクチンは、メルクのキイトルーダと併用した場合、1100人以上の患者においてメラノーマ再発リスクを大幅に低減しました。有効性が非常に高かったため、標準的な医療倫理に基づき対照群の患者にも治療へのアクセスを許可する必要が生じ、試験は早期に中止されました。株価は急騰したものの、依然として過去の高値には届いておらず、アナリストは規模拡大と価格設定に関する課題が残ると指摘しています。一方、ターゲットは売上高5.3%増、1株当たり利益100%増を報告しましたが、その大部分は994百万ドルの一時的な関税還付によるものです。同社のデジタル売上は8.7%増、当日配送は25%増となりましたが、アナリストはこの業績回復が年初来60%上昇した株価を維持できるか疑問視しています。AI関連のニュースでは、オープンAIの四半期成長率18%は投資家を失望させた一方、アンソロピックは売上を2倍以上に伸ばし、両社はIPOを目指して競争を繰り広げています。

肥満症および心代謝疾患を対象とした脂肪組織標的型RNA干渉（RNAi）医薬品を開発するバイオテクノロジー企業Moonwalk Biosciencesは、需要が殺到したシリーズBラウンドで7000万ドルの資金調達を完了したと発表した。本ラウンドはAlpha WaveとYK Bioventuresが共同リードし、Eli Lilly and Company、Gaorong Ventures、既存投資家のARCH Venture Partners、Khosla Ventures、Future Venturesが参加した。調達資金は、Moonwalkの主要な肥満症治療薬候補であるMW101の2027年後半における初回臨床試験開始に向けた支援、組織標的型siRNA医薬品のパイプライン拡大、独自の創薬プラットフォームのさらなる発展に充てられる。同社はまた、Stephen Djedjos博士を臨床開発担当上級副社長に任命した。Djedjos博士は、Kailera Therapeutics、Mineralys Therapeutics、Sana Biotechnology、Gilead Sciences、Amgenでの経験を含む20年以上の実績を持つ。Moonwalkのプラットフォームは、蘇州Siran Biotechnologyから独占ライセンスを受けた脂肪組織標的化技術を活用し、siRNAを脂肪組織に選択的に送達して肥満の根底にある新規経路を調節することを目指しており、前臨床データでは、除脂肪筋肉を維持しながら体重と脂肪量の顕著な減少が示されている。

4BIOキャピタルは、RNA治療薬を開発し、改変tRNAベースのがん治療を手がけるCloverleaf Bioに対する、増額され、申し込みが殺到した3300万ドルのシードファイナンスを主導しました。このラウンドには、アッヴィ・ベンチャーズ、イーライリリー・アンド・カンパニー、ベーリンガーインゲルハイム・ベンチャーファンドからの戦略的投資に加え、ドレイパー・アソシエイツ、ミッション・バイオキャピタル、アメリカがん協会ブライトエッジが参加しています。この資金は、肝細胞がんにおける概念実証試験と、大腸がんプログラムの進展を支援するために使用されます。Cloverleafのリード化合物であるCLB-001は、前臨床試験において、がん細胞に対して健康な組織よりも高い効力と選択性を示し、耐性のあるがん細胞株でも活性を維持しています。イェール大学からスピンオフし、コネチカット州ニューヘイブンに本社を置く同社は、リード資産を臨床試験に向けて前進させる計画です。

スイスの製薬大手ノバルティスの株価は、本日（9月7日）、血中脂質Lp(a)を低下させるために開発された主要薬剤が最終試験を通過できなかったことを受け、3.3%下落した。この失敗は、この治療アプローチに対する疑問を提起し、投資家は今後発表されるRNA治療薬の試験データに注目し、期待を高めている。先週金曜日（9月4日）の夕方、ノバルティスは、ペラカルセンが、血中Lp(a)濃度が高い患者を対象とした大規模な最終段階の試験において、心臓発作や脳卒中のリスクを有意に減少させることができなかったと発表した。この遺伝的リスク因子に対しては、現在、的を絞った治療薬はない。以前、アナリストは、この薬が成功すれば、年間売上高は30億～60億米ドルに達する可能性があると予測していた。今回の失敗は、同様にLp(a)低下薬の最終段階の試験を行っている競合他社のアムジェンやイーライリリーにとっても、より困難な課題を突きつけるものとなった。この状況はまた、開発パイプラインにおける他の薬剤、特に第4四半期に試験結果の発表が予定されている筋緊張性ジストロフィー（DM1）の治療薬であるデルデシランの圧力を高めている。アナリストは、ノバルティスがこの薬の権利を取得するために買収に投じた120億米ドルもの投資の価値を証明するためには、この筋ジストロフィー治療薬が試験で成功する必要があると指摘している。一方、ノバルティスは、慢性汗腺炎の治療のための抗炎症薬であるレミブルチニブの試験結果も年内に報告する予定である。この薬は先週、多発性硬化症の患者を対象とした試験で成功しており、この成功は投資家の失望をいくらか和らげるのに役立つだろう。今日の株価下落前、ノバルティスの株価は、新薬開発計画に対する市場の信頼から、年初来で約5分の1上昇していた。同社は既存薬の特許満了が迫る圧力に直面しているにもかかわらずである。

モデルナは、mRNAベースの鳥インフルエンザワクチンの第3相試験を開始しました。この試験は、パンデミック対策に焦点を当てた主要な国際的パートナーシップの支援を受けて、プログラムを後期段階の試験に進めるものです。同社は、低・中所得国向けの製造能力の確保を含む、公平な世界的アクセスに取り組んでいます。この試験は、COVID-19を超えてmRNAプラットフォームを新興感染症に応用するというモデルナの広範な戦略の一環です。このプログラムはCEPIの5400万米ドルの支援を受けており、モデルナは製造量の20%を低・中所得国に割り当てることを約束しています。投資家は、今後予想される具体的な政府または多国間の購入コミットメントに注目すべきです。同社の時価総額は約594億ドルです。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、重度の高トリグリセリド血症を有する成人757人を対象とした第3相SHASTA-3試験およびSHASTA-4試験の詳細な結果を発表した。プロザシラン25mgを4回、3ヶ月ごとに投与したところ、12ヶ月時点でトリグリセリドが中央値で79%および81%減少したのに対し、プラセボ群では約27%の減少であった。事前に指定されたプール解析では、急性膵炎イベント全体の発生率が78%減少し、発生率比は0.22、95%信頼区間は0.07～0.67であったが、これは絶対リスク減少4.1%、1年間の治療必要数24に相当する。同社は、2026年末までに、より広範な重度高トリグリセリド血症患者集団を対象とした追加の新薬申請を優先審査バウチャーを用いて提出する予定である。REDEMPLOとして販売されているプロザシランは、既に家族性カイロミクロン血症症候群に対してFDAの承認を受けており、今回の新たなデータは適応拡大を裏付ける可能性がある。しかし、全体的な患者集団における絶対的なベネフィットは、膵炎の既往歴のある患者で見られた34%の絶対リスク減少と比較するとより控えめであり、同社は治療患者において血糖コントロール悪化の有害事象の発生率が高いことを報告している。

米国FDAは、アイオニス・ファーマシューティカルズのザンバストロ（ジルガネルセン）を、アレキサンダー病の初の治療薬として承認しました。アレキサンダー病は、米国内で1000人未満が罹患する稀な神経疾患です。この薬は、異常なGFAPタンパク質の産生を抑えるように設計されており、主要試験で歩行速度の統計的に有意な改善を示し、小児および成人の患者に対して承認されています。アイオニスは、米国内でザンバストロを単独で商業化する計画であり、これは完全子会社の神経疾患薬を立ち上げるという戦略における重要な一歩となります。一方、レコルダーティは米国以外での権利を保有しています。ウィリアム・ブレアのアナリストは、ピーク時の年間売上高を約2億9500万ドルと推定していますが、患者数が少なく、投与が複雑なため、普及は限定的かもしれません。今回の承認は、アイオニスのRNA標的プラットフォームを検証し、スピンラザ、ワイヌア、カルソディを含む神経疾患ポートフォリオを強化するものです。

GSKは、mRNAベースの季節性インフルエンザワクチン候補を第III相開発に進めると発表した。第II相試験で良好な結果が得られ、若年成人および高齢者において、標準用量および高用量のインフルエンザワクチンと比較して高い免疫応答が示された。同社は2026年9月に第III相有効性試験を開始する予定で、これはヘマグルチニンとノイラミニダーゼの両方を標的とするmRNAインフルエンザワクチンとしては初の試験となり、疾患および伝播に対する防御を改善する可能性がある。FDAはこの候補に対してファストトラック指定を付与している。年初来、GSKの株価は6.1%上昇しているが、このニュースを受けて競合のModernaの株価は約10%上昇した。投資家はこれを、最近承認されたmRNAインフルエンザワクチンmFlusivaへの脅威ではなく、プラットフォームの検証とみなした。

メルク・アンド・カンパニーとモデルナは、個別化mRNA療法であるintismeran autogeneとKEYTRUDAの併用療法を、完全切除されたステージIIB～IVの黒色腫患者を対象に評価した第3相INTerpath-001試験において、主要評価項目および主要な副次評価項目を達成したと発表しました。この併用療法は、KEYTRUDA単独療法と比較して、無再発生存期間および遠隔転移なし生存期間を改善し、新たな安全性の問題は認められませんでした。これは、個別化ネオアンチゲン療法およびmRNAベースのがん治療薬の両方において、初めての第3相試験での良好な結果であり、より広範なINTerpath臨床プログラムにおいて、複数の腫瘍タイプにわたる新たな治療クラスを開く可能性があります。この成功は、メルクのがん領域におけるリーダーシップを強化し、パイプライン転換に関する短期的な触媒を強化する可能性がありますが、最大のリスクは、Keytrudaへの依存度の高さと、新製品が将来の収益ギャップを現実的に埋められるかどうかです。メルクは2026年の売上高見通しを663億ドルから673億ドルに引き上げましたが、これは、今回の第3相mRNA黒色腫試験の結果を織り込む前から、経営陣が複数の新製品からの成長を期待していたことを示しています。メルクの見通しでは、2029年までに売上高749億ドル、利益220億ドルを見込んでおり、これは年間4.0%の売上高成長と、現在の32億ドルから約188億ドルの利益増加を必要とします。これらの予測に基づく公正価値は136.85ドルとなり、現在の株価に対して9%の downside となります。

メルクとモデルナは、悪性黒色腫治療における画期的な進展を発表しました。両社が共同開発したmRNAがんワクチンは、第3相試験の最初の試験で主要目標を達成し、メルクのキイトルーダと併用した場合、キイトルーダ単独と比較して、患者の黒色腫再発までの期間を有意に延長しました。8月19日の発表後、モデルナの株価は約177%急騰し、メルクは12.60%上昇しました。世界の黒色腫治療薬市場は2024年に58億3000万ドルと推定され、2030年までに102億7000万ドルに達すると予測されており、免疫療法が最も急速に成長するセグメントとなっています。バークレイズのアナリストは、このワクチンが2035年までに黒色腫関連売上高で年間最大30億ドルを生み出す可能性があると推定しています。投資家は、これらの銘柄を保有するヘルスケアETFへの投資を検討するかもしれません。例えば、iシェアーズ・ゲノミクス・イムノロジー・アンド・ヘルスケアETFではモデルナが8.85%のウェイトを占め、バンエック・ファーマシューティカルETFではメルクが10.94%のウェイトを占めています。

CNBCによると、モデルナは、メルクと共同開発した個別化mRNAがんワクチンの後期試験で有望な結果を報告した後、8月のS&P 500を牽引した。このデータは、同社のmRNA技術に対する長年の懐疑論に挑戦するもので、同社のCovid-19ワクチン事業の衰退後に生じたものだ。エンタープライズソフトウェア株は、パランティア、ビーヴァ・システムズ、セールスフォース、サービスのウォーなど、指数の他のトップパフォーマーの多くを占めた。これらの銘柄は、AIへの懸念と、レバレッジド・ヘッジファンドであるシチュエーショナル・アウェアネスが保有する大量の空売りポジションにより、売り圧力にさらされていた。同ファンドが7月下旬に取引の巻き戻しを余儀なくされたとき、その空売りは株式の追い風となった。レオポルド・アッシェンブレナーが運用するシチュエーショナル・アウェアネスは、資産がピーク時に450億ドルに達したが、プライムブローカーであるバンク・オブ・アメリカ、ゴールドマン・サックス、JPモルガン・チェースからのマージンコールにより、ケン・グリフィンのシタデルへの不利な売却を余儀なくされ、約350億ドルを失った。セールスフォースは好調な四半期決算を受けて反発し、サービスのウォーはAI統合で上昇し、ビーヴァ・システムズは予想されたAIの脅威が現実にならなかったことで上昇した。ソフトウェア以外では、ニューモントが金価格の回復で恩恵を受け、コインベースが暗号通貨の上昇で上昇し、スーパー・マイクロ・コンピュータとサンディスクがAIメモリー需要で急騰した。モデルナはまた、8月19日に株価が177%急騰し、1日の取引で時価総額が445億ドル増加した後、がんワクチン事業に充てるため、2032年満期の転換社債型新株予約権付社債で20億ドルを調達した。

グラクソ・スミスクライン（GSK）は、実験的なmRNA季節性インフルエンザワクチンについて、中間段階のデータで認可済みワクチンよりも優れた免疫応答を示したことを受け、9月に第3相臨床試験を開始する計画です。この候補ワクチン「FLUm3HA.b-3NA」は、赤血球凝集素とノイラミニダーゼの両方の表面抗原を標的としており、mRNAインフルエンザワクチンとしては初めてのことです。971人の成人を対象としたFlu-028試験では、このワクチンは試験したすべての株に対して、標準および高用量の不活化ワクチンよりも高い免疫応答を生成し、安全性も許容範囲でした。米国食品医薬品局（FDA）は2026年7月にファストトラック指定を付与しました。GSKの株価は時間外取引で0.46%上昇し、50.48ドルとなりました。

モデルナ社の株価は8月に156%急騰し、月間で最も上昇した銘柄となった。主にメラノーマ治療薬候補の強力な臨床試験結果が牽引し、最新のCOVID-19ワクチンの規制当局承認も後押しした。同社はメルクと提携し、mRNA-4157とキイトルーダを組み合わせたメラノーマ治療薬を開発中で、第3相試験では主要評価項目である無再発生存期間と、主要な副次評価項目である遠隔転移なし生存期間を達成した。これは、個別化ネオアンチゲン療法とmRNAベースのがん治療の併用による第3相試験で初めての良好な結果であり、キイトルーダ単独療法に対する臨床的に意義のある改善を示した初めての試験でもある。米国だけでも今年、新規メラノーマ症例が11万2000件、死亡者数が8500人に上ると予想され、2022年には世界で33万件が診断された。この上昇は、FDAがスパイクバックスとmNEXSPIKEワクチンの2026-2027年配合の生物学的製剤承認申請を承認したことも後押しした。スパイクバックスは基礎疾患を少なくとも1つ有する生後6か月から64歳までの個人と65歳以上のすべての成人に承認され、mNEXSPIKEは高リスク状態にある12歳から64歳までの個人と65歳以上のすべての成人に承認された。ヘッジファンドの確信度は第2四半期に強まり、ポジションを保有するファンドは52から49に減少したが、保有総額は前期比10%増の14億ドルから15億ドルに増加した。

Alnylam Pharmaceuticalsは、ミュンヘンで開催された欧州心臓病学会議で、トランスサイレチンアミロイドーシス患者、特にファイザーのタファミジスを既に服用している患者を含む幅広い患者集団におけるAmvuttraの使用を支持する新たな分析結果を発表し、実験的な高血圧治療薬zilebesiranに関する有望なサブグループ所見も報告しました。第3相HELIOS-B試験では、治療を受けた654人の患者のうち259人がベースラインでタファミジスを服用しており、Amvuttraの死亡および再発性心血管イベントの複合評価項目に対する効果は、タファミジスの使用の有無にかかわらず一貫しているように見えました。Amvuttraを投与された患者は、歩行能力の維持が良好で、身体的・精神的機能の複合指標の悪化が25%少なく、その指標での低下リスクが52%減少しました。AmvuttraとOnpattroの4つの第3相試験から1,402人の患者を対象としたプール解析では、心臓型および神経型の疾患において、女性と男性で一貫した効果が示されました。zilebesiranについては、第2相KARDIA-3試験の事後サブグループ解析により、利尿薬と少なくとも1つの他の薬剤を服用しているコントロール不良の高血圧患者において、収縮期血圧のより大きな低下が示され、その効果は昼夜を通して認められました。これらの所見は探索的なものであり、この薬剤の価値は進行中の第3相ZENITH心血管アウトカム試験に依存しています。

ヘルスケアセクターは6月26日以来で最も強い週となる見込みで、8月21日までの5営業日でヘルスケア指数は4%以上上昇しました。6月下旬には7.9%の上昇がありました。そのきっかけは、単一の臨床試験ニュースでした。ModernaとMerckは8月19日、個別化mRNAがん治療薬が後期試験で成功し、1,100人以上の患者を対象とした試験で、Keytruda単独と比較して無再発生存期間と遠隔転移なし生存期間を有意に改善したと発表しました。INTerpath-001と呼ばれる第3相試験では、完全切除されたステージIIB〜IVのメラノーマ患者を対象に、個別化がんワクチンであるintismeran autogeneをMerckの主力免疫療法薬Keytrudaと組み合わせて試験しました。この試験は、主要評価項目である無再発生存期間と、重要な副次評価項目である遠隔転移なし生存期間の両方を、Keytruda単独と比較して達成しました。両社は、試験全体を通じて新たな安全性シグナルは認められず、この結果は、Keytruda単独と比較して、再発または死亡のリスクを49%、遠隔転移または死亡のリスクを59%低下させたという以前の第2b相データを拡張するものだと述べました。個別化ネオアンチゲンワクチンは、がん治療のコンセプトとして長年考えられてきましたが、その有効性を明確に確認した最初のランダム化第3相試験となりました。ニュース発表当日、Modernaの株価は約177%上昇し、同社の時価総額は約450億ドル増加しました。一方、Merckはより控えめながらも重要な1日で12%の上昇を記録しました。より広く見ると、100以上の銘柄を対象とした広範なスクリーニングで、ヘルスケア株の約3分の2が週間で上昇しました。IQVIA、Danaher、Thermo Fisherなどの製薬・ライフサイエンス銘柄もセクターの他のリーダーとして挙げられ、この上昇は単一銘柄のイベントではなく、業界への新たな熱意の結果であることを示しています。

モデルナは、最新のSARS-CoV-2亜変異株に対応した更新版スパイクバックスとmNEXSPIKE COVID-19ワクチン、および50歳以上の成人を対象とした初のmRNAベースのインフルエンザワクチンであるmFlusivaについて、FDAの承認を取得しました。これらの承認により、モデルナの呼吸器系ワクチンのポートフォリオが拡大し、高齢者向けとして初のFDA承認を受けたmRNAインフルエンザワクチンとなります。メッセンジャーRNA医薬品を開発する米国のバイオテクノロジー企業である同社は、これらの承認が規制上の勢いを強化し、COVID分野ではファイザーやノババックス、インフルエンザ分野ではサノフィやグラクソ・スミスクラインといった競合他社に対して呼吸器系製品の多様化を図るものと見ています。しかし、アナリストは、呼吸器系ワクチンは依然として毎年の接種率、価格設定、薬局での在庫状況に依存しているため、これらの製品投入が季節性製品の狭い範囲への依存をどの程度軽減するかが重要なポイントだと指摘しています。

前沿生物は2026年半期報告書を発表し、報告期間の営業総収入は3億1300万元で、前年同期比434.27％急増し、親会社株主に帰属する純利益は1億4900万元となった。売上高は主に小核酸技術のライセンス提携と中核製品エイコニンの販売によるもの。同社の小核酸パイプラインは重要な進展を遂げ、3つの二重標的候補薬FB7011、FB7023、FB7033がIND申請に向けた試験を進めており、単一標的製品FB7013は臨床試験の承認を取得し、第1相試験の被験者登録を開始した。同社は多国籍製薬企業GSKと総額10億ドルを超えるグローバルライセンス提携を締結し、契約一時金と一部のマイルストーン支払いがすでに入金されている。また、缬康韋は全国31の省級行政区での薬価収載販売を完了し、CDMO事業では新たに3件のプロジェクト受注を獲得、ロキソプロフェンナトリウムホットメルト貼付剤FB3002は2026年8月に医薬品登録証書を取得した。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、8月17日にドイツで家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人患者向けにREDEMPLOの提供開始を発表し、欧州での重要なマイルストーンを達成しました。これは、2026年6月の欧州委員会の承認に続くものです。この薬剤は現在、処方と償還のためのLauer-Taxeデータベースに掲載されており、臨床症状または遺伝子検査に基づいて3か月に1回処方できます。この発売拡大は、アローヘッドが8月4日に発表した2026年度第3四半期の財務結果の直後に行われました。四半期売上高は前年同期比171%増の7530万ドルとなり、ウォール街の予想5270万ドルを上回りました。これは、コラボレーション収入とREDEMPLOの米国での処方量の倍増によるものです。純損失は、研究開発費と商業発売への投資により1億9420万ドル（1株当たり1.36ドル）に拡大しましたが、総現金リソースは15億6000万ドルと堅調を維持しました。8月6日、H.C.ウェインライトは、アローヘッドの目標株価を115ドルから120ドルに引き上げ、買い推奨を再表明しました。これは、重度の高トリグリセリド血症（SHTG）に対するプロザシランの発売スケジュールが1四半期前倒しされたことと、マドリガルとの新たな提携を理由としています。強気の根拠は、重要な第3相試験の有効性、トリグリセリドと急性膵炎イベントの持続的な減少、および15億7000万ドルの現金残高に支えられています。一方、弱気の根拠は、第3四半期の四半期営業損失が1億7010万ドルと、継続的な不採算に焦点を当てており、REDEMPLOの初期売上高がわずか240万ドルであることから、商業的な立ち上げはまだ証明されていません。投資家は、8月30日のESC会議でのSHASTAデータの完全な発表と、2026年末までのプロザシランのsNDA申請計画、およびドイツでのREDEMPLOの初期の償還採用指標に注目すべきです。

ファイザーとビオンテックは、2026-27年シーズン向けに更新されたmRNA新型コロナウイルスワクチン「コミナティXFG」について、米国FDAの承認を取得しました。このワクチンはXFG変異株を標的としており、基礎疾患があり重症化リスクが高い5歳から64歳の人々、および65歳以上のすべての成人に適応されます。