Biotech & Genomic Medicine▲
BioMarin รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ของ VOXZOGO ในโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซียเป็นบวก และยื่นคำขอ sNDA
BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 CANOPY-HCH-3 ที่เป็นบวกของ VOXZOGO ในเด็กที่เป็นโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซีย และได้ยื่นคำขอเสริมต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ เพื่อขยายการใช้งานของยา ขณะเดียวกันก็ได้แต่งตั้ง Robert Plenge แพทย์และนักวิจัยระดับผู้นำด้านการวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัทและคณะกรรมการวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายนี้ครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และบริษัทกล่าวว่าการรวมกันของผลการทดลองและการแต่งตั้งคณะกรรมการสะท้อนถึงจุดเน้นในการขยาย franchise โรคหายากและธรรมาภิบาลด้านวิทยาศาสตร์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น แนวโน้มของ BioMarin คาดการณ์รายได้ 5.0 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 1.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 14.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์จาก 73.0 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน โดยอ้างมูลค่ายุติธรรมที่ 91.42 ดอลลาร์ คิดเป็นอัพไซด์ 43% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ร้ายกว่าเตือนว่าการพึ่งพายาโรคหายากเพียงไม่กี่ตัวและการไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ในอนาคตอาจทำให้ BioMarin ต่ำกว่าความคาดหวังก่อนข่าวที่ประมาณการรายได้ไว้ราว 4.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรประมาณ 509.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029
Biotech & Genomic Medicine▲
BioMarin มุ่งเป้าประหยัดต้นทุนจากการรวม Amicus 200 ล้านดอลลาร์ ขณะ VOXZOGO ใกล้แตะ 1 พันล้านดอลลาร์
BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์
Biotech & Genomic Medicine
FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนต่อคำขอขึ้นทะเบียนยา Efzimfotase Alfa ของ AstraZeneca สำหรับโรคกระดูกหายาก HPP
AstraZeneca เปิดเผยว่า FDA รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนตัวทดลอง efzimfotase alfa ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค hypophosphatasia หรือ HPP และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งย่นระยะเวลาการพิจารณาลงสี่เดือน โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 คำขอนี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวนสามการศึกษา ได้แก่ MULBERRY ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักในเด็กที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 2 ปีถึงน้อยกว่า 12 ปี โดยแสดงให้เห็นการปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญ และ CHESTNUT ซึ่งแสดงว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก Strensiq สามารถรักษาประโยชน์ของการรักษาไว้ได้ ขณะที่ HICKORY ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 12 ปีขึ้นไป แม้ว่า AstraZeneca รายงานว่ามีการปรับปรุงในเชิงตัวเลข โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการตั้งแต่ในวัยเด็ก บริษัทระบุว่า efzimfotase alfa โดยทั่วไปทนต่อยาได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ในการศึกษาทั้งสามการศึกษา มุมมองเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับ Strensiq ซึ่งเป็นการรักษา HPP ที่มีอยู่เดิมที่ AstraZeneca ได้มาจากการเข้าซื้อ Alexion ในปี 2021 โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2015 เป็นการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกเป็นรายแรกสำหรับ HPP และมียอดขาย 1.05 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน Efzimfotase alfa ถูกออกแบบให้ใช้ปริมาณการฉีดที่น้อยลงและให้ยาถี่น้อยลงอย่างมาก โดยฉีดทุกสองสัปดาห์ เมื่อเทียบกับสูตรของ Strensiq ที่ฉีดสามหรือหกครั้งต่อสัปดาห์ ในส่วนอื่นของตลาดนี้ BioMarin Pharmaceutical เข้าสู่พื้นที่ HPP ผ่านการเข้าซื้อ Alesta Therapeutics ซึ่งเสร็จสิ้นเมื่อต้นเดือนนี้ โดยจ่ายเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ พร้อมการจ่ายตามเงื่อนไขเพิ่มเติมสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์สำหรับ ALE1 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1/2a ขณะที่ Recursion Pharmaceuticals กำลังพัฒนาสารยับยั้ง ENPP1 แบบรับประทาน REC-102 ซึ่งเดิมชื่อ REV102 และยังอยู่ในการศึกษาที่เตรียมความพร้อมสำหรับ IND โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจโดยอิงข้อมูลสำหรับการศึกษาระยะที่ 1 ก่อนสิ้นปีนี้
Biotech & Genomic Medicine▲
BioMarin แต่งตั้งโรเบิร์ต เพลนจ์ ประธานฝ่ายวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัท
บริษัท BioMarin Pharmaceutical Inc. ได้แต่งตั้งนายแพทย์โรเบิร์ต เพลนจ์ ซึ่งสำเร็จการศึกษาทั้งปริญญาแพทยศาสตร์และปริญญาเอก เข้าร่วมเป็นกรรมการในคณะกรรมการบริษัท โดยมีผลตั้งแต่วันที่ 10 กันยายน 2026 ดร. เพลนจ์ ดำรงตำแหน่งรองประธานบริหาร ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิจัย และหัวหน้าฝ่ายวิจัยของ Bristol Myers Squibb ซึ่งเขานำงานด้านวิทยาศาสตร์ในศูนย์วิจัยเก้าแห่งทั่วโลก เข้าร่วมงานกับ Bristol Myers Squibb ในเดือนพฤศจิกายน 2019 ผ่านการเข้าซื้อกิจการของ Celgene Corp. ซึ่งขณะนั้นเขาดำรงตำแหน่งรองประธานฝ่ายกลุ่มผลิตภัณฑ์ด้านภูมิคุ้มกันวิทยาและการอักเสบในสายงานวิจัยและพัฒนาเริ่มต้น และก่อนหน้านั้นเคยเป็นรองประธานและหัวหน้าฝ่ายเวชศาสตร์การแปลที่ Merck & Co. นายอเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ BioMarin กล่าวว่า ดร. เพลนจ์ จะนำมุมมองทางวิทยาศาสตร์ที่สำคัญมาสู่บริษัทในขณะที่บริษัทพัฒนาขีดความสามารถด้านวิจัยและขยายไปป์ไลน์ในกลุ่มโรคทางพันธุกรรม ดร. เพลนจ์ ยังดำรงตำแหน่งกรรมการในคณะกรรมการของ Alltrna และมูลนิธิ PhRMA Foundation และสำเร็จการศึกษาปริญญาแพทยศาสตร์และปริญญาเอกจากมหาวิทยาลัย Case Western Reserve
Biotech & Genomic Medicine▲
BioMarin และ Ascendis ตกลงยุติข้อพิพาทสิทธิบัตรทั่วโลกกรณี Yuviwel
BioMarin Pharmaceutical และ Ascendis Pharma ได้เข้าทำข้อตกลงที่มีผลผูกพันเพื่อยุติข้อพิพาทสิทธิบัตรทั่วโลกเกี่ยวกับ Yuviwel ยารักษาภาวะกระดูกอ่อนเจริญผิดปกติของ Ascendis ส่งผลให้หุ้น BioMarin ปรับขึ้นร้อยละ 5 เมื่อวันที่ 31 สิงหาคม ภายใต้ข้อตกลงนี้ Ascendis จะจ่ายค่าลิขสิทธิ์ให้ BioMarin เท่ากับร้อยละ 20 ของยอดขายสุทธิของ Yuviwel ในสหรัฐฯ โดยมีผลย้อนหลังไปถึงการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของยา และร้อยละ 18 ของยอดขายสุทธิในสหภาพยุโรป บราซิล และเกาหลีใต้ โดยชำระไปจนถึงวันที่ 20 พฤษภาคม 2573 เพื่อเป็นการตอบแทน BioMarin จะให้สิทธิ์แก่ Ascendis ในการใช้สิทธิบัตรแบบไม่ผูกขาดทั่วโลกและมีค่าลิขสิทธิ์สำหรับ navepegritide ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ของ Yuviwel ทำให้ Ascendis สามารถศึกษาวิจัย พัฒนา ผลิต และจำหน่ายยาได้อย่างต่อเนื่องโดยไม่มีข้อจำกัด ข้อตกลงนี้ยุติคดีความที่อยู่ระหว่างการพิจารณาในหลายเขตอำนาจศาล รวมถึงการสอบสวนตามมาตรา 337 โดยคณะกรรมาธิการการค้าระหว่างประเทศของสหรัฐฯ ซึ่ง BioMarin ตกลงที่จะถอนฟ้อง Alexander Hardy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ BioMarin กล่าวว่าข้อตกลงนี้สนับสนุนการลงทุนระยะยาวอย่างต่อเนื่องใน treatments ที่ก้าวล้ำ ขณะที่ Jan Mikkelsen ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Ascendis กล่าวว่าเงื่อนไขดังกล่าวสะท้อนถึงคุณลักษณะที่แตกต่างของ Yuviwel และความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญที่ยานี้ตอบโจทย์
Biotech & Genomic Medicine▲
ตลาดโรคเอคอนโดรพลาเซียจะแตะ 600 ล้านดอลลาร์ในปี 2025 เติบโต 11% ต่อปีจนถึงปี 2036
ตลาดโรคเอคอนโดรพลาเซียในเจ็ดตลาดหลัก ได้แก่ สหรัฐอเมริกา เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี สเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น มีมูลค่าประมาณ 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะเติบโตในอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 11% ตั้งแต่ปี 2026 ถึงปี 2036 ตามรายงานฉบับใหม่จาก ResearchAndMarkets.com จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในตลาดเหล่านี้ประมาณ 28,500 รายในปี 2025 โดยสหรัฐอเมริกามีประชากรผู้ป่วยและตลาดเชิงพาณิชย์ใหญ่ที่สุดที่ประมาณ 14,500 ราย แนวทางการรักษากำลังเปลี่ยนไปสู่การบำบัดแบบมุ่งเป้า โดยมียาที่ได้รับการอนุมัติ VOXZOGO (vosoritide) และ YUVIWEL (navepegritide; TransCon CNP) เป็นผู้นำ ขณะที่ตัวเลือกในกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนามี infigratinib (BBP-831/BGJ398) จาก QED Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทในเครือ BridgeBio ร่วมกับ Novartis และ Kyowa Kirin, RBM-007 (umedaptanib pegol) จาก RIBOMIC และ BMN 333 จาก BioMarin Pharmaceutical การพัฒนาล่าสุดรวมถึงสรุปผลการทดลองระยะที่ 2 และการยื่นขออนุมัติระยะที่ 3 ในญี่ปุ่นของ RIBOMIC ผลการทดลองระยะที่ 3 PROPEL 3 ในเชิงบวกของ BridgeBio สำหรับ infigratinib และข้อมูลระยะที่ 1 ของ BioMarin สำหรับ BMN 333 รายงานเน้นโอกาสในการวินิจฉัยทางพันธุกรรมที่เร็วขึ้น การบำบัดแบบมุ่งเป้า FGFR3 และสารอะนาล็อก CNP ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน พร้อมทั้งชี้ให้เห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น ตัวเลือกการรักษาที่จำกัดในกลุ่มอายุต่างๆ และต้นทุนการรักษาที่สูง
BioMarin ได้รับค่าลิขสิทธิ์ 20% ในสหรัฐฯ จาก Yuviwel ในการยุติข้อพิพาทสิทธิบัตร
BioMarin Pharmaceutical ได้เปลี่ยนข้อพิพาทสิทธิบัตรทั่วโลกกับ Ascendis Pharma ให้เป็นใบอนุญาตที่ได้รับค่าลิขสิทธิ์สำหรับ Yuviwel ซึ่งเป็นยารักษาโรคกระดูกอ่อนแคระแกร็นชนิดสัปดาห์ละครั้ง โดยยุติการดำเนินคดีต่อหน้าคณะกรรมาธิการการค้าระหว่างประเทศของสหรัฐฯ และศาลในหลายประเทศ ภายใต้ข้อตกลงนี้ BioMarin จะได้รับค่าลิขสิทธิ์เท่ากับ 20% ของยอดขายสุทธิของ Yuviwel ในสหรัฐฯ ย้อนหลังไปถึงการขายเชิงพาณิชย์ครั้งแรก และ 18% ของยอดขายสุทธิในสหภาพยุโรป บราซิล และเกาหลีใต้ จนถึงเดือนพฤษภาคม 2030 ข้อตกลงนี้ช่วยลดต้นทุนและความไม่แน่นอนจากการดำเนินคดี ขณะเดียวกันก็ทำให้ BioMarin ได้รับส่วนแบ่งจากรายได้ของ Yuviwel โดยไม่ต้องลงทุนในการพัฒนาหรือการจำหน่าย อย่างไรก็ตาม ค่าลิขสิทธิ์อาจชดเชยการลดยอดขายของแฟรนไชส์ Voxzogo ของ BioMarin ได้เพียงบางส่วน ซึ่งคาดว่าจะสร้างรายได้ 1.0 ถึง 1.05 พันล้านดอลลาร์ในปี 2026 Ascendis รายงานรายได้จาก Yuviwel ในไตรมาสที่สองของปี 2026 จำนวน 8 ล้านยูโร และมีการลงทะเบียนผู้ป่วยในสหรัฐฯ ที่ไม่ซ้ำกันมากกว่า 220 รายจนถึงวันที่ 31 กรกฎาคม โดยมากกว่า 65% ได้รับการอนุมัติให้เบิกจ่ายได้ ใบอนุญาตยังครอบคลุมสิทธิบัตรที่เกี่ยวข้องกับข้อบ่งชี้ทั้งหมดในปัจจุบันและอนาคตของ Yuviwel รวมถึงภาวะกระดูกอ่อนแคระแกร็นชนิด hypochondroplasia และการบำบัดแบบผสม ซึ่งลดอำนาจการต่อรองในอนาคตของ BioMarin ผลลัพธ์ทางการเงินขึ้นอยู่กับว่า Yuviwel จะขยายกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาหรือส่วนใหญ่จะแทนที่ยอดขายของ Voxzogo
Biotech & Genomic Medicine▲
ไบโอแมรินเสร็จสิ้นการเข้าซื้อกิจการอาเลสตาธีราพิวติกส์
ไบโอแมริน ฟาร์มาซูติคอล อิงค์ ประกาศในวันนี้ว่าได้เสร็จสิ้นการเข้าซื้อกิจการอาเลสตาธีราพิวติกส์ โดยเพิ่ม ALE1 ซึ่งเป็นยารับประทานชนิดแรกที่มีศักยภาพสำหรับโรคไฮโปฟอสฟาเทเซีย เข้าสู่กลุ่มผลิตภัณฑ์ทางคลินิกของบริษัท ข้อตกลงนี้ประกาศครั้งแรกเมื่อวันที่ 18 สิงหาคม ช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์สำหรับโรคกระดูกของไบโอแมรินด้วย ALE1 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่อยู่ระหว่างการทดลองในระยะที่ 1/2a สำหรับโรค HPP ซึ่งเป็นโรคกระดูกที่พบได้ยากทางพันธุกรรม ก่อนการปิดดีล อาเลสตาได้แยกสินทรัพย์ที่ไม่ใช่ ALE1 ทั้งหมดออกไป และตอนนี้อาเลสตาเป็นบริษัทย่อยที่ไบโอแมรินถือหุ้นทั้งหมด ไบโอแมริน ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสำหรับโรคหายากที่ตั้งอยู่ในซานราฟาเอล รัฐแคลิฟอร์เนีย มีผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์เก้ารายการ คาดว่าการเข้าซื้อกิจการครั้งนี้จะช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์ยาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ของบริษัท
Biotech & Genomic Medicine
▲5ไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล จะเข้าซื้อ อเลสตา เธอราพิวติกส์ ด้วยวงเงิน 275 ล้านดอลลาร์
ไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล ตกลงเข้าซื้อบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะทดลองทางคลินิก อเลสตา เธอราพิวติกส์ ด้วยการชำระเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ และอาจจ่ายเพิ่มอีกสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์ตามเงื่อนไขความสำเร็จ ข้อตกลงนี้ทำให้ไบโอมารินเข้าถึงสินทรัพย์หลักของอเลสตา คือ เอแอลอีวัน ซึ่งเป็นยารับประทานที่มีศักยภาพสำหรับรักษาโรคกระดูกทางพันธุกรรมหายากอย่างภาวะฟอสฟาเตสในเลือดต่ำ บาร์เคลย์สปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของไบโอมารินเป็น 111 ดอลลาร์ จากเดิม 105 ดอลลาร์ และไพเพอร์ แซนด์เลอร์ ปรับเพิ่มเป้าหมายเป็น 88 ดอลลาร์ จากเดิม 82 ดอลลาร์ โดยทั้งคู่คงคำแนะนำระดับลงทุน ขณะที่เอชซี เวนไรต์ ปรับลดเป้าหมายลงเป็น 59 ดอลลาร์ จากเดิม 60 ดอลลาร์ พร้อมคำแนะนำระดับถือ หุ้นไบโอมารินปิดที่ 69.33 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้นร้อยละ 3.5
ไบโอมารินปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ปี 2026 และยื่นแบบแสดงรายการหุ้นสำหรับโครงการ ESOP
บริษัทไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล ปรับเพิ่มคำแนะนำรายได้ทั้งปี 2026 เป็นระหว่าง 3.88 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 3.93 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และยื่นแบบแสดงรายการข้อมูลการเสนอขายหุ้นสามัญแบบชั้นวาง มูลค่า 719.24 ล้านดอลลาร์สหรัฐ สำหรับการเสนอขายที่เกี่ยวข้องกับโครงการหุ้นพนักงาน บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสที่สองของปี 2026 อยู่ที่ 989.71 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และให้รายละเอียดคาดการณ์ไตรมาสที่สามและสี่เพิ่มเติม โดยแนวโน้มที่สูงขึ้นอาศัยไตรมาสที่สี่ที่แข็งแกร่งขึ้นและการมีส่วนร่วมจากอมิคัส การปรับเพิ่มคำแนะนำนี้ช่วยเสริมแรงหนุนการเติบโตระยะใกล้เล็กน้อย แต่แทบไม่ช่วยลดความเสี่ยงหลักเรื่องต้นทุนที่เพิ่มขึ้นเร็วกว่ารายได้ และความเป็นไปได้ที่ต้องระดมทุนเพิ่มแบบลดสัดส่วนผู้ถือหุ้น หากผลประกอบการอ่อนแอ นักวิเคราะห์บางรายที่ระมัดระวังที่สุดอยู่แล้ว คาดการณ์รายได้ประมาณ 4.5 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไร 752.9 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ภายในปี 2029 โดยให้น้ำหนักกับความเสี่ยงด้านราคาและการเบิกจ่ายค่ายาเป็นหลัก
0HNC.LSE▲
ไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล ปรับแนวโน้มและยื่นแบบแสดงรายการข้อมูลเพื่อการเสนอขายหลักทรัพย์
ไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล ได้ปรับแนวโน้มผลประกอบการและยื่นแบบแสดงรายการข้อมูลเพื่อการเสนอขายหลักทรัพย์ล่วงหน้า พร้อมกับรายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2026 ราคาหุ้นของบริษัทอยู่ที่ 67.36 ดอลลาร์สหรัฐ โดยมีผลตอบแทนย้อนหลัง 90 วันอยู่ที่ร้อยละ 35.62 และผลตอบแทนผู้ถือหุ้นรวมย้อนหลัง 1 ปีอยู่ที่ร้อยละ 17.07 แม้ว่าผลตอบแทนผู้ถือหุ้นรวมย้อนหลัง 3 ปีจะติดลบร้อยละ 24.36 นักวิเคราะห์คาดว่ากำไรจะแตะ 1.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 6.72 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น ภายในประมาณเดือนมิถุนายน 2029 เพิ่มขึ้นจาก 268.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปัจจุบัน โดยมีช่วงคาดการณ์ตั้งแต่ 759.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 2.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ การวิเคราะห์กระแสเงินสดคิดลดโดยใช้อัตราคิดลดร้อยละ 7.32 ชี้ว่ามูลค่ายุติธรรมอยู่ที่ 87.85 ดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งบ่งชี้ว่าหุ้นมีมูลค่าต่ำกว่าที่ควรอยู่ร้อยละ 23.3
Biotech & Genomic Medicine▼
ความสนใจในยีนบำบัดโรคฮีโมฟีเลียยังคงอยู่แม้ตลาดหดตัว
นักโลหิตวิทยาเกือบเก้าในสิบรายในสหภาพยุโรปสี่ประเทศและสหราชอาณาจักรขณะนี้ต้องการข้อมูลประสิทธิภาพระยะยาวก่อนส่งต่อผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียเอเข้ารับยีนบำบัด ตามงานวิจัยใหม่จากสเฟริกซ์ โกลบอล อินไซตส์ การศึกษามาร์เก็ตไดนามิกส์ปี 2026 จากนักโลหิตวิทยา 160 รายในฝรั่งเศส เยอรมนี อิตาลี สเปน และสหราชอาณาจักร พบว่าแพทย์ร้อยละ 89 ต้องการข้อมูลประสิทธิภาพระยะยาว เพิ่มขึ้น 23 จุดเปอร์เซ็นต์จากร้อยละ 66 ในปี 2025 งานวิจัยผู้ป่วยแสดงให้เห็นว่าร้อยละ 37 ของผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียเอหรือบีในสหรัฐอเมริกาจำนวน 169 รายถูกพิจารณาว่าเป็นผู้ที่เหมาะสมสำหรับยีนบำบัดแต่ยังไม่ได้เข้ารับการรักษาในปัจจุบัน ขณะที่ร้อยละ 36 ของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียเอ และร้อยละ 24 ของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบีแสดงความสนใจอย่างมาก ข้อค้นพบนี้เกิดขึ้นท่ามกลางอุปสรรคเชิงพาณิชย์ ซึ่งรวมถึงการยุติผลิตภัณฑ์เบกเวซของไฟเซอร์ การถอนผลิตภัณฑ์รอกทาเวียนของไบโอมาริน และความท้าทายด้านอุปทานของผลิตภัณฑ์เฮมจีนิกซ์ของซีเอสแอล เบห์ริง
Biotech & Genomic Medicine▲
อย. สหรัฐฯ รับคำขอขึ้นทะเบียนยา VOXZOGO ของ BioMarin Pharmaceutical กำหนดตัดสินภายในเดือนกุมภาพันธ์ 2027
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่เพิ่มเติมสำหรับ VOXZOGO ของ BioMarin Pharmaceutical แล้ว โดยกำหนดวันตัดสินใจเป้าหมายเป็นวันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2027 หุ้นของบริษัทให้ผลตอบแทน 5.81% ในช่วง 30 วันที่ผ่านมา และ 6.72% ในช่วง 90 วัน แม้ว่าผลตอบแทนรวมต่อผู้ถือหุ้นในช่วงสามปีจะยังคงลดลง 31.69% ก็ตาม การประเมินมูลค่าที่ได้รับการกล่าวถึงอย่างกว้างขวางประเมินมูลค่ายุติธรรมของบริษัทไว้ที่ 87.85 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสปรับตัวขึ้น 33% จากราคาปิดล่าสุดที่ 59.20 ดอลลาร์สหรัฐ โดยได้แรงหนุนจากการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่งจากยารักษาโรคอย่าง VOXZOGO และ VIMIZIM ความก้าวหน้าของโครงการวิจัยและพัฒนา รวมถึงโครงการระยะท้ายสำหรับโรคกระดูกอ่อนผิดรูปและภาวะพร่องเอนไซม์ ENPP1 และการขยายตลาดที่เข้าถึงได้ผ่านการวินิจฉัยทางพันธุกรรมที่ดีขึ้น อย่างไรก็ตาม อัตราส่วนราคาต่อกำไรปัจจุบันที่ 42.6 เท่า สูงกว่าทั้งค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐฯ ที่ 17.4 เท่า และอัตราส่วนที่เหมาะสมที่ 27.5 เท่า ซึ่งบ่งชี้ถึงความเสี่ยงด้านการประเมินมูลค่าหากความเชื่อมั่นของตลาดเปลี่ยนแปลงไป
Biotech & Genomic Medicine▲
องค์การอาหารและยาสหรัฐรับคำขอ sNDA ของ BioMarin เพื่อการอนุมัติเต็มรูปแบบสำหรับ Voxzogo
องค์การอาหารและยาสหรัฐได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่เพิ่มเติมของ BioMarin Pharmaceutical ที่ต้องการอนุมัติเต็มรูปแบบสำหรับการรักษาโรคกระดูกอ่อนผิดรูป Voxzogo โดยองค์การอาหารและยากำหนดวันดำเนินการเป็นวันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2027 คำขอนี้ได้รับการสนับสนุนจากการทดลองระยะยาวสามรายการ Voxzogo ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในปี 2021
0HNC.LSE▼
หุ้นกลุ่มการรักษาโรคทำรายได้ไตรมาสแรกสูงกว่าคาดการณ์ 14.5%
หุ้นกลุ่มการรักษาโรค 11 ตัวที่ติดตามโดยสำนักข่าวนี้รายงานผลประกอบการไตรมาสแรกที่น่าพอใจ โดยรายได้รวมสูงกว่าประมาณการของนักวิเคราะห์ 14.5% ไมเรียด เจเนติกส์ มีรายได้ 200.4 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.3% จากปีก่อน แต่ต่ำกว่าคาด 1% ขณะที่โมเดอร์นาเติบโตเร็วที่สุดในกลุ่ม ด้วยรายได้ 389 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 260% และสูงกว่าคาด 55.8% ยูไนเต็ด เทอราพิวติกส์ ทำผลงานเทียบกับประมาณการได้อ่อนที่สุด โดยรายได้ 781.5 ล้านดอลลาร์ ลดลง 1.6% จากปีก่อน และต่ำกว่าคาด 1.9% แอมเจน รายงานรายได้ 8.62 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 5.8% และสูงกว่าคาด 1.4% ส่วนไบโอมาริน ฟาร์มาซูติคอล มีรายได้ 766.2 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.8% แต่ต่ำกว่าคาด 1.3% นับตั้งแต่ประกาศผลประกอบการล่าสุด ราคาหุ้นกลุ่มการรักษาโรคปรับขึ้นเฉลี่ย 14%
0HNC.LSE▲
StockStory ชี้ Comfort Systems และ BioMarin เป็นหุ้นเงินสดเด่น ชี้ DocuSign เป็นหุ้นควรขาย
StockStory ระบุหุ้นที่มีเงินสดสูงสองตัวที่มีศักยภาพน่าสนใจ และอีกหนึ่งตัวที่ควรหลีกเลี่ยง DocuSign ซึ่งมีเงินสดสุทธิ 630.8 ล้านดอลลาร์ คิดเป็น 7.4% ของมูลค่าตลาด ถูกชี้ว่าเป็นหุ้นควรขาย เนื่องจากการเติบโตของรายได้ประจำรายปีที่น่าผิดหวังที่ 8.5% และการใช้จ่ายด้านการแข่งขันที่สูง Comfort Systems ซึ่งถือเงินสดสุทธิ 1.01 พันล้านดอลลาร์ หรือ 1.6% ของมูลค่าตลาด ถูกมองในแง่บวก จากการเติบโตของงานในมือเฉลี่ย 53.1% ในช่วงสองปี และอัตรากำไรกระแสเงินสดอิสระที่เพิ่มขึ้น 9.5 จุดเปอร์เซ็นต์ในช่วงห้าปี BioMarin Pharmaceutical ซึ่งมีเงินสดสุทธิ 782.8 ล้านดอลลาร์ คิดเป็น 7.3% ของมูลค่าตลาด ได้รับความนิยมจากการเติบโตของรายได้ต่อปี 14.5% ในช่วงสองปี และคาดการณ์รายได้เพิ่มขึ้น 28.4% Comfort Systems ซื้อขายที่ 1,857 ดอลลาร์ต่อหุ้น และ 45.7 เท่าของกำไรล่วงหน้า ขณะที่ BioMarin อยู่ที่ 56.05 ดอลลาร์ต่อหุ้น และ 10.2 เท่าของกำไรล่วงหน้า
Biotech & Genomic Medicine▲
StockStory ชี้ BioMarin และ Boston Scientific เป็นหุ้นสุขภาพเด่น พร้อมเตือนขาย ICU Medical
StockStory ระบุว่า BioMarin Pharmaceutical และ Boston Scientific เป็นหุ้นในกลุ่มสุขภาพสองตัวที่มีแนวโน้มให้ผลตอบแทนดีในระยะยาว พร้อมแนะนำให้นักลงทุนหลีกเลี่ยง ICU Medical โดย BioMarin ซึ่งพัฒนาวิธีรักษาโรคทางพันธุกรรมหายาก มียอดขายเติบโตเฉลี่ยร้อยละ 14.5 ต่อปีในช่วงสองปีที่ผ่านมา และคาดว่าจะเร่งตัวขึ้นเป็นร้อยละ 28.4 ในช่วงสิบสองเดือนข้างหน้า ขณะที่อัตรากำไรจากกระแสเงินสดอิสระขยายตัวขึ้น 5.6 จุดเปอร์เซ็นต์ในช่วงห้าปี ด้าน Boston Scientific ผู้ผลิตอุปกรณ์การแพทย์แบบแผลเล็ก มีรายได้จากการดำเนินงานหลักเติบโตร้อยละ 15.7 และกำไรต่อหุ้นเติบโตเฉลี่ยร้อยละ 24.2 ต่อปีในช่วงห้าปี โดยได้แรงหนุนจากอัตรากำไรจากกระแสเงินสดอิสระที่เพิ่มขึ้น 9.1 จุดเปอร์เซ็นต์ ในทางตรงกันข้าม ICU Medical มียอดขายลดลงเฉลี่ยร้อยละ 1.6 ต่อปีในช่วงสองปี กำไรต่อหุ้นเติบโตเพียงร้อยละ 2.9 ต่อปีในช่วงห้าปี ซึ่งต่ำกว่าการเติบโตของรายได้ และมีผลตอบแทนจากเงินลงทุนเพียงร้อยละ 0.9 สะท้อนถึงความสามารถในการทำกำไรที่อ่อนแอและความท้าทายในการลงทุน
0HNC.LSE▼
BioMarin Pharmaceutical รายได้ไตรมาสแรกต่ำกว่าคาด แต่ปรับเพิ่มคาดการณ์ทั้งปี
BioMarin Pharmaceutical รายงานรายได้ไตรมาสแรกที่ 766.2 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.8% จากปีก่อน แต่ต่ำกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ 1.3% บริษัทมีการปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีสูงที่สุดในกลุ่มหุ้นกลุ่มยารักษาโรค 11 ตัวที่ติดตาม แม้ว่าจะพลาดประมาณการกำไรต่อหุ้นของนักวิเคราะห์อย่างมีนัยสำคัญ Moderna มีการเติบโตของรายได้เร็วที่สุดในกลุ่ม โดยรายได้ 389 ล้านดอลลาร์ พุ่งขึ้น 260% จากปีก่อน และสูงกว่าที่คาดการณ์ไว้ 55.8% United Therapeutics เป็นผู้ที่มีผลงานอ่อนแอที่สุด โดยรายได้ 781.5 ล้านดอลลาร์ ลดลง 1.6% จากปีก่อน และต่ำกว่าที่คาดการณ์ไว้ 1.9% โดยรวมแล้ว กลุ่มยารักษาโรคมีรายได้สูงกว่าประมาณการเฉลี่ยของนักวิเคราะห์ 14.5% และราคาหุ้นปรับตัวขึ้นเฉลี่ย 7.6% นับตั้งแต่ประกาศผลประกอบการล่าสุด
Biotech & Genomic Medicine▲
BioMarin รายงานประโยชน์การเจริญเติบโตอย่างยั่งยืนของ VOXZOGO ในภาวะกระดูกอ่อนเจริญผิดปกติแบบไฮโปคอนโดรเพลเซียที่งาน ENDO 2026
BioMarin Pharmaceutical นำเสนอข้อมูลทางคลินิกใหม่ที่งาน ENDO 2026 แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย VOXZOGO เป็นเวลาสามปีนำไปสู่การปรับปรุงอย่างยั่งยืนในอัตราการเจริญเติบโตต่อปีและคะแนนส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐานของความสูงในเด็กที่มีภาวะกระดูกอ่อนเจริญผิดปกติแบบไฮโปคอนโดรเพลเซียในการศึกษาต่อยอดระยะที่ 2 ที่นำโดยผู้วิจัย บริษัทมีแผนจะยื่นคำขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยต่อยอดจากผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกเมื่อเร็วๆ นี้ BioMarin ยังได้แบ่งปันข้อมูลระยะที่ 1 สำหรับ BMN 333 ซึ่งเป็นเปปไทด์นาทริยูเรติกชนิดซีที่ออกฤทธิ์ยาวนานที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับภาวะกระดูกอ่อนเจริญผิดปกติแบบอะคอนโดรเพลเซีย โดยการศึกษาการให้ยาแบบเพิ่มขนาดครั้งเดียวแสดงให้เห็นถึงการได้รับยาในระบบอย่างยั่งยืนซึ่งสนับสนุนตารางการให้ยาสัปดาห์ละครั้งที่เป็นไปได้ การรักษานี้สามารถทนได้ดีและเพิ่มการได้รับ CNP อิสระอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับการรักษาที่มีอยู่ และขณะนี้กำลังอยู่ระหว่างการรับสมัครผู้เข้าร่วมสำหรับการศึกษาระยะที่ 2/3 เพื่อการขึ้นทะเบียน
USA