Ultragenyx

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA ได้อนุมัติเต็มรูปแบบให้ยา Fayuvi หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ของบริษัท Ultragenyx สำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค mucopolysaccharidosis ชนิด IIIA หรือ Sanfilippo syndrome ชนิด A ในผู้ป่วยเด็กที่ยังคงมีการทำงานด้านพัฒนาการทางระบบประสาท การอนุมัติดังกล่าวทำให้ Fayuvi เป็นการรักษาแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่หายากและถึงแก่ชีวิตนี้ และนับเป็นการอนุมัติยาบำบัดด้วยยีนรายการที่สองของ Ultragenyx และเป็นการอนุมัติครั้งที่หกจาก FDA โดยรวม การตัดสินใจครั้งนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลทางคลินิกเกือบแปดปี รวมถึงการเปลี่ยนแปลงค่าเฉลี่ยของคะแนนดิบด้านการรับรู้จากแบบประเมิน Bayley-III ที่สูงกว่า 23.5 จุด เมื่อเทียบกับกลุ่มผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาตามธรรมชาติ หุ้นของ Ultragenyx ปิดการซื้อขายครั้งล่าสุดเพิ่มขึ้น 12.6% อยู่ที่ 14.5 ดอลลาร์ ด้วยปริมาณการซื้อขายที่สูงกว่าค่าเฉลี่ย แม้ว่าราคาหุ้นจะลดลง 50.9% ในช่วงสี่สัปดาห์ที่ผ่านมา บริษัทคาดว่าจะรายงานผลขาดทุนรายไตรมาสที่ 0.65 ดอลลาร์ต่อหุ้น คิดเป็นการเปลี่ยนแปลงเพิ่มขึ้น 64.1% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยมีรายได้ 185.2 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 15.8% จากไตรมาสเดียวกันของปีก่อน และประมาณการกำไรต่อหุ้นฉันทามติได้รับการปรับเพิ่มขึ้น 6.4% ในช่วง 30 วันที่ผ่านมา

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ประกาศการเผยแพร่ข้อมูล 96 สัปดาห์จากการศึกษาระยะที่ 3 ของยีนบำบัด GENGLYCOS AAV สำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด Ia ในวารสาร The Journal of Inherited Metabolic Disease ซึ่งแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมการศึกษามีการลดลงเฉลี่ยของการบริโภคแป้งข้าวโพดต่อวันร้อยละ 61 ในขณะที่ยังคงควบคุมระดับน้ำตาลในเลือดได้ การศึกษาบรรลุจุดยุติหลักที่สัปดาห์ที่ 48 โดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 มีการลดลงของแป้งข้าวโพดร้อยละ 41 เทียบกับร้อยละ 10 ในกลุ่มยาหลอก และเมื่อถึงสัปดาห์ที่ 96 ผู้เข้าร่วมร้อยละ 67 ในทั้งกลุ่มเดิมและกลุ่มข้ามสาย ลดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนอย่างน้อยหนึ่งมื้อ โดยร้อยละ 33 และ 42 ตามลำดับ หยุดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนทั้งหมด ผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 ร้อยละ 83 บรรลุหรือเกินความคาดหวังของตนเองสำหรับการลดแป้งข้าวโพดอย่างมีความหมายที่สัปดาห์ที่ 48 และการรักษาโดยทั่วไปเป็นที่ยอมรับได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ GENGLYCOS เพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยอายุแปดปีขึ้นไปที่มี GSDIa

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติยา Genglycos ของบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ซึ่งเป็นยีนบำบัดตัวแรกสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ ส่งผลให้ราคาหุ้นพุ่งขึ้น 7.5% ในการซื้อขายหลังปิดตลาด การรักษาแบบครั้งเดียวนี้จะมีราคาขายในสหรัฐฯ ประมาณ 2.7 ล้านดอลลาร์ต่อผู้ป่วยหนึ่งราย และคาดว่าจะเปิดให้บริการผ่านศูนย์รักษาที่มีคุณสมบัติภายใน 30 ถึง 60 วัน Ultragenyx ประเมินว่าโรคนี้พบในชาวอเมริกันเพียง 1,500 ถึง 2,500 คน และบริษัทต้องพิสูจน์ว่าสามารถวินิจฉัย จัดการเบิกจ่าย และรักษาผู้ป่วยได้มากพอที่จะสร้างรายได้อย่างมีนัยสำคัญ ในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ GlucoGene ยา Genglycos ลดปริมาณแป้งข้าวโพดที่ผู้ป่วยต้องกินเฉลี่ยต่อวันลง 41% ที่สัปดาห์ที่ 48 เทียบกับ 10% ในกลุ่มยาหลอก และข้อมูลระยะยาวแสดงการลดลง 61% ที่สัปดาห์ที่ 96 องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ กำหนดให้ส่งข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิผลเพิ่มเติมอีกสองปี และ Ultragenyx จะผลิตยานี้ที่โรงงานในเมืองเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์

สัญญาฟิวเจอร์สหุ้นสหรัฐแทบไม่ขยับในวันพฤหัสบดี ขณะที่นักลงทุนประเมินผลประกอบการบริษัทชุดใหม่และการปรับคำแนะนำของนักวิเคราะห์ หุ้นคราวด์สไตรก์ร่วงลง 2.8% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากบลูมเบิร์กรายงานว่าประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคโนโลยีของบริษัทความปลอดภัยไซเบอร์รายนี้กำลังจะลาออกเพื่อไปตั้งกองทุนความปลอดภัยไซเบอร์ที่มุ่งเน้นปัญญาประดิษฐ์ หุ้นแอดวานซ์ออโตพาร์ทดิ่งลง 15.9% หลังจากผลประกอบการไตรมาส 2 เผยให้เห็นความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญระหว่างกำไรที่รายงานกับผลการดำเนินงานที่แท้จริง โดยประมาณ 0.31 ดอลลาร์จากกำไรต่อหุ้นปรับลดที่รายงาน 1.03 ดอลลาร์มาจากการคืนภาษีศุลกากรแบบครั้งเดียว หุ้นเดียร์พุ่งขึ้น 5.1% หลังจากผู้ผลิตอุปกรณ์การเกษตรและก่อสร้างรายนี้ส่งมอบผลประกอบการไตรมาส 3 ตามปีการเงินที่แข็งแกร่งเกินคาด โดยมีกำไรต่อหุ้นปรับลด 5.10 ดอลลาร์ และยอดขายสุทธิประมาณ 11,000 ล้านดอลลาร์ เอตซีปรับตัวขึ้น 3.9% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากโบฟา ซีเคียวริตี้ส์ปรับเพิ่มคำแนะนำหุ้นตลาดออนไลน์รายนี้จากถือเป็นซื้อ และเพิ่มราคาเป้าหมายจาก 88 ดอลลาร์เป็น 105 ดอลลาร์ อัลตราเจนิกซ์พุ่งแรง 11.1% หลังจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับเจนไกลโคส หรือที่รู้จักในชื่อดีทีเอ็กซ์ 401 ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด 1 เอ ในผู้ป่วยอายุ 8 ปีขึ้นไป หุ้นโมเดอร์นาร่วงลง 13% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด ถอยลงหลังจากพุ่งขึ้นมากกว่าสองเท่าในวันก่อนหน้า หลังการประกาศผลทดลองวัคซีนมะเร็งครั้งใหญ่ร่วมกับเมอร์ค วูล์ฟสปีดดิ่งลง 10.5% หลังจากบริษัทเซมิคอนดักเตอร์รายนี้รายงานผลขาดทุนไตรมาส 4 ตามปีการเงินที่กว้างเกินคาดอย่างมาก โดยขาดทุนปรับลด 2.26 ดอลลาร์ต่อหุ้น และมีรายได้ 149.6 ล้านดอลลาร์ เวบบูลปรับตัวขึ้น 13.8% หลังจากโบรกเกอร์ดิจิทัลรายนี้รายงานผลประกอบการรายไตรมาสที่แข็งแกร่งที่สุดนับตั้งแต่เข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ โดยมีรายได้ไตรมาส 2 อยู่ที่ 198.8 ล้านดอลลาร์ และกำไรปรับลด 0.05 ดอลลาร์ต่อหุ้น

สัญญาฟิวเจอร์สหุ้นปรับตัวลดลงในช่วงเช้าวันพฤหัสบดี ท่ามกลางความตึงเครียดทางภูมิรัฐศาสตร์ในตะวันออกกลางที่ยังคงยืดเยื้อ ส่งผลให้ราคาน้ำมันดิบเบรนท์พุ่งขึ้นเหนือ 92 ดอลลาร์ต่อบาร์เรล ตอกย้ำความกังวลด้านเงินเฟ้อในวงกว้าง หุ้นเวบูลพุ่งขึ้น 14% หลังจากแพลตฟอร์มการลงทุนดิจิทัลรายนี้รายงานรายได้ไตรมาสสองเป็นสถิติใหม่ที่ 198.8 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 51% เมื่อเทียบกับปีก่อน และ 24% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า สูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 180.7 ล้านดอลลาร์ ขณะที่หุ้นอัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล พุ่งขึ้น 12% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับเจนไกลโคส ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ หุ้นเซอร์เคิล อินเทอร์เน็ต กรุ๊ป ปรับขึ้น 5% ไปพร้อมกับการปรับตัวขึ้นในวงกว้างของหุ้นที่เกี่ยวข้องกับคริปโต เนื่องจากบิตคอยน์พุ่งขึ้นกว่า 9% ไปอยู่ที่ประมาณ 71,000 ดอลลาร์ ซึ่งเป็นระดับสูงสุดนับตั้งแต่วันที่ 2 มิถุนายน หลังกระทรวงการคลังสหรัฐตัดสินใจอย่างเหนือความคาดหมายที่จะเพิ่มแผนการซื้อคืนพันธบัตรรัฐบาลระยะยาวเป็นสองเท่า เป็นอย่างน้อย 4 พันล้านดอลลาร์ต่อครั้ง หุ้นวูล์ฟสปีดร่วงลง 10% หลังจากรายงานผลขาดทุนปรับฐานไตรมาสสี่ที่มากกว่าคาดที่ 2.26 ดอลลาร์ต่อหุ้น เทียบกับที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 1.47 ดอลลาร์ ขณะที่รายได้เพิ่มขึ้น 24% เมื่อเทียบกับปีก่อน มาอยู่ที่ 149.6 ล้านดอลลาร์ และหุ้นโคตี้ดิ่งลง 9% หลังจากผลประกอบการไตรมาสสี่ออกมาปะปนกัน โดยรายได้จากยอดขายสาขาเดิมลดลง 1% และกำไรจากการดำเนินงานปรับฐานดิ่งลง 31%

อัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล รายงานรายได้ไตรมาสสองที่ 214 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้นจาก 167 ล้านดอลลาร์สหรัฐในช่วงเดียวกันของปีก่อน ขณะที่ขาดทุนสุทธิรายไตรมาสลดลงเหลือ 92 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 115 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ขาดทุนต่อหุ้นขั้นพื้นฐานจากการดำเนินงานต่อเนื่องปรับตัวดีขึ้นเป็น 0.90 ดอลลาร์สหรัฐ จาก 1.17 ดอลลาร์สหรัฐ สำหรับครึ่งปีแรก รายได้อยู่ที่ 350 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับ 306 ล้านดอลลาร์สหรัฐ แม้ว่าขาดทุนสุทธิหกเดือนจะเพิ่มขึ้นเป็น 277 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 266 ล้านดอลลาร์สหรัฐ องค์การอาหารและยาสหรัฐได้รับคำขออนุญาตชีววัตถุ UX111 แล้ว โดยมีวันพิจารณาตามกฎหมาย PDUFA ในวันที่ 19 กันยายน 2026 ซึ่งเป็นตัวเร่งสำคัญในระยะใกล้

หุ้นอัลตราเจนิกซ์พุ่งขึ้น 5.2% ในช่วงการซื้อขายล่าสุด ปิดที่ 30.77 ดอลลาร์ โดยมีปริมาณการซื้อขายสูงกว่าปกติ หุ้นปรับตัวขึ้น 25.8% ในช่วงสี่สัปดาห์ที่ผ่านมา จากความเชื่อมั่นของนักลงทุนต่อกลุ่มผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคหายากที่วางตลาดแล้ว และกลุ่มผลิตภัณฑ์ยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาขั้นปลายที่มีแนวโน้มดี ผลิตภัณฑ์หลักอย่างคริสวิตา โดโจลวี และเมปเซวี ยังคงขับเคลื่อนการเติบโตของรายได้ ขณะที่ปัจจัยกระตุ้นที่กำลังจะมาถึง ได้แก่ การตัดสินใจขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ต่อยา DTX401 สำหรับโรค glycogen storage disease type Ia ซึ่งคาดว่าจะมีขึ้นในเดือนสิงหาคม 2026 ข้อมูลขั้นปลายที่เป็นบวกสำหรับยา DTX301 ในภาวะพร่องเอนไซม์ OTC และผลการทดลองสำหรับยา UX701 ในโรควิลสัน และ GTX-102 ในโรคแองเจิลแมนซินโดรมในปี 2026 บริษัทคาดว่าจะรายงานผลขาดทุนรายไตรมาสที่ 1.25 ดอลลาร์ต่อหุ้น จากรายได้ 185.77 ล้านดอลลาร์ นักวิเคราะห์คงประมาณการคาดการณ์ไว้ไม่เปลี่ยนแปลงในช่วง 30 วันที่ผ่านมา และหุ้นมีอันดับแซคส์ที่ 3 หรือถือ