Arrowhead Pharmaceuticals Inc

Arrowhead Pharmaceuticals ประกาศว่ายาพลอซาซิแรนของบริษัทลดระดับไตรกลีเซอไรด์และเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้อย่างมีนัยสำคัญในการศึกษาระยะที่ 3 สองการศึกษา ได้แก่ SHASTA-3 และ SHASTA-4 ซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงอย่างรุนแรง การทดลองบรรลุจุดยุติหลักและจุดยุติรอง โดยมีการลดลงของไตรกลีเซอไรด์โดยเฉลี่ย 79% และ 81% หลังจาก 12 เดือน การวิเคราะห์รวมแสดงให้เห็นการลดลงของเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน 78% และลดลง 91% ในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูง บริษัทวางแผนยื่นคำขออนุญาตยาใหม่เสริมกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ภายในสิ้นปี 2026 โดยใช้บัตรกำนัลการทบทวนแบบเร่งด่วน พลอซาซิแรนซึ่งวางตลาดในชื่อ Redemplo ได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับโรคไคโลไมครอนในเลือดสูงในครอบครัว และใช้กลไก RNA interference เพื่อยับยั้งการผลิต APOC3

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) บรรลุเป้าหมายสำคัญในยุโรปเมื่อวันที่ 17 สิงหาคม เมื่อบริษัทประกาศความพร้อมจำหน่าย REDEMPLO สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค familial chylomicronemia syndrome (FCS) ในเยอรมนี หลังได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปในเดือนมิถุนายน 2026 ปัจจุบันยานี้อยู่ในฐานข้อมูล Lauer-Taxe สำหรับการสั่งจ่ายและการเบิกจ่าย และสามารถสั่งจ่ายได้ทุกสามเดือนตามอาการทางคลินิกหรือการตรวจทางพันธุกรรม การขยายการเปิดตัวนี้เกิดขึ้นไม่นานหลังจาก Arrowhead รายงานผลประกอบการทางการเงินไตรมาส 3 ปีงบประมาณ 2026 เมื่อวันที่ 4 สิงหาคม โดยรายได้รายไตรมาสพุ่งขึ้น 171% เมื่อเทียบเป็นรายปีเป็น 75.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ สูงกว่าที่วอลล์สตรีทคาดการณ์ไว้ที่ 52.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยได้แรงหนุนจากรายได้จากความร่วมมือและปริมาณการสั่งจ่าย REDEMPLO ในสหรัฐฯ ที่เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า ขาดทุนสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 194.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (1.36 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น) เนื่องจากการลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนาและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ แต่ทรัพยากรเงินสดทั้งหมดยังคงแข็งแกร่งที่ 1.56 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ เมื่อวันที่ 6 สิงหาคม H.C. Wainwright ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของ Arrowhead เป็น 120 ดอลลาร์สหรัฐจาก 115 ดอลลาร์สหรัฐ โดยคงคำแนะนำซื้อ โดยอ้างถึงการเลื่อนกำหนดการเปิดตัว plozasiran สำหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงอย่างรุนแรง (SHTG) ขึ้นมาหนึ่งไตรมาส และความร่วมมือใหม่กับ Madrigal กรณีขาขึ้นได้รับการสนับสนุนจากประสิทธิภาพในระยะที่ 3 ที่สำคัญ การลดลงอย่างต่อเนื่องของไตรกลีเซอไรด์และเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน และยอดเงินสด 1.57 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่กรณีขาลงเน้นที่การขาดทุนอย่างต่อเนื่อง โดยมีผลขาดทุนจากการดำเนินงานรายไตรมาส 170.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาส 3 และการเติบโตเชิงพาณิชย์ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ โดย REDEMPLO สร้างยอดขายในช่วงแรกเพียง 2.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ นักลงทุนควรติดตามการนำเสนอข้อมูล SHASTA อย่างเต็มรูปแบบที่การประชุม ESC ในวันที่ 30 สิงหาคม และการยื่น sNDA ที่วางแผนไว้สำหรับ plozasiran ก่อนสิ้นปี 2026 พร้อมกับตัวชี้วัดการนำ REDEMPLO ไปใช้เบิกจ่ายในเยอรมนีในช่วงแรก

บริษัท แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศในวันนี้ว่าจะนำเสนอข้อมูลใหม่ที่สำคัญในการประชุมสมาคมโรคหัวใจแห่งยุโรป ณ เมืองมิวนิก ประเทศเยอรมนี ผลการศึกษาโดยละเอียดจากการศึกษาระยะที่ 3 ชื่อชาสตา 3 และชาสตา 4 ของยาโพลซาซิรานในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง จะถูกนำเสนอในหัวข้อฮอตไลน์ เลทเบรกกิง ไซเอนซ์ เซสชัน ในวันที่ 30 สิงหาคม 2026 บริษัทจะจัดเว็บแคสต์เพื่อทบทวนข้อมูลจากการประชุมสมาคมโรคหัวใจแห่งยุโรป และเปิดให้ถามตอบในวันที่ 31 สิงหาคม 2026 นอกจากนี้ ยังมีการนำเสนอผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยาวีเอสเอ 003 หรือโซดาซิราน ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ชาวจีนที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมแบบโฮโมไซกัส ในวันที่ 31 สิงหาคม 2026

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้บรรลุเป้าหมายการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ทั่วโลกที่มีชื่อว่า YOSEMITE ของยาโซดาซิแรนสำหรับโรคไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมแบบโฮโมไซกัส โดยคาดว่าการศึกษาจะแล้วเสร็จในช่วงกลางปี 2027 การทดลองนี้เดิมมีแผนจะลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 60 คน แต่ด้วยความสนใจอย่างมากจากผู้ป่วยและแพทย์ ทำให้มีผู้ป่วยลงทะเบียนรวมทั้งสิ้น 70 คน ยาโซดาซิแรนเป็นยาทดลองที่ใช้กลไกการยับยั้งอาร์เอ็นเอแบบแทรกแซง ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดการผลิตโปรตีน ANGPTL3 โดยมีกลไกที่แตกต่างจากยาลดคอเลสเตอรอลชนิดไม่ดีแบบดั้งเดิม แอร์โรว์เฮดมีแผนที่จะขออนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลในหลายภูมิภาค หากผลการศึกษาประสบความสำเร็จ

อาร์ทีทีนิวส์นำเสนอหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพและอุปกรณ์การแพทย์ 5 ตัว ที่สร้างผลตอบแทนตั้งแต่ 86% ถึง 327% นับตั้งแต่ถูกนำเสนอบนเว็บไซต์ แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้น 222% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 95.49 ดอลลาร์ หลังได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับยาหลัก เรเดมโพล และข้อมูลทางคลินิกที่เป็นบวก คอมพาส พาธเวย์ส ไต่ขึ้น 327% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 3 ปีครึ่งที่ 15.40 ดอลลาร์ หลังจากรายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับการบำบัดด้วยไซโลไซบิน คอมพ์360 ในภาวะซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา ซีจี ออนโคโลจี ปรับขึ้น 148% ไปแตะจุดสูงสุดตลอดกาลที่ 77.00 ดอลลาร์ จากข้อมูลที่น่าสนับสนุนสำหรับตัวยาเครโตสติโมจีนที่ใช้รักษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะ แอลฟา เทา เมดิคอล เพิ่มขึ้น 182% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 14.11 ดอลลาร์ โดยได้แรงหนุนจากความคืบหน้าด้านกฎระเบียบและผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีแนวโน้มดีสำหรับการบำบัดมะเร็งด้วยอัลฟา ดาร์ท อิเล็กโทรเมด ปรับตัวขึ้น 86% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 47.40 ดอลลาร์ โดยได้รับการสนับสนุนจากรายได้และกำไรรายไตรมาสที่แข็งแกร่ง

บริษัท จงเฉา อิงค์ นำกลุ่มหุ้นด้านการดูแลสุขภาพปรับตัวขึ้นในวันพุธ ด้วยการพุ่งขึ้น 191.84% ไปที่ 4.29 ดอลลาร์ หลังจากการรวมหุ้นแบบย้อนกลับในอัตรา 1 ต่อ 3 เพื่อรักษาการปฏิบัติตามกฎของตลาดแนสแด็ก บริษัท เลกวูด-อาเมเด็กซ์ ไบโอเทอราพิวติกส์ ปรับตัวขึ้น 83.33% ไปที่ 3.41 ดอลลาร์ หลังจากรายงานว่าสารต้านจุลชีพตัวใหม่ นู-3 สอดคล้องกับเป้าหมายของคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการต่อต้านเชื้อดื้อยา โดยการทำลายเยื่อหุ้มแบคทีเรีย ทำให้เป็นยาที่มีแนวโน้มดีสำหรับการรักษาการติดเชื้อที่ดื้อยาปฏิชีวนะและแผลเบาหวานที่เท้าติดเชื้อ บริษัท แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้น 19.03% ไปที่ 88.70 ดอลลาร์ หลังจากการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ ชาสตา-3 และ ชาสตา-4 ของยา โพลซาซิราน บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการลดไตรกลีเซอไรด์ และแสดงให้เห็นถึงการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง โดยมีแผนยื่นขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมภายในสิ้นปีนี้ บริษัท แอลบี ฟาร์มาซูติคอลส์ ปรับตัวขึ้น 10.93% ไปที่ 35.84 ดอลลาร์ หลังจากเร่งการอ่านข้อมูลผลลัพธ์เบื้องต้นสำหรับการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ โนวา-2 ของยา แอลบี-102 ในโรคจิตเภท เป็นช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หุ้นอื่นๆ ที่เคลื่อนไหวโดดเด่น ได้แก่ แอดวานซ์ ไบโอเมด ปรับตัวขึ้น 73.02% โดยไม่มีข่าวเฉพาะเจาะจง, ซาเทลลอส ไบโอไซเอนซ์ ปรับตัวขึ้น 14.72% และ ดาริโอเฮลธ์ ปรับตัวขึ้น 12.86% หลังจากการตั้งราคาเสนอขายหุ้นแบบจดทะเบียนตรงในวงเงิน 23.5 ล้านดอลลาร์

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายที่เป็นบวกสำหรับยาลดไขมัน พลอซาซิแรน ในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ส่งผลให้หุ้นของบริษัทพุ่งขึ้น 18% ขณะที่หุ้นของคู่แข่งอย่างไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ร่วงลงเกือบ 5% พลอซาซิแรนบรรลุจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมดในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ SHASTA-3 และ SHASTA-4 โดยสามารถลดระดับไตรกลีเซอไรด์มัธยฐานได้ 79% และ 81% ตามลำดับที่เดือนที่ 12 เมื่อเทียบกับยาหลอกที่ลดลงประมาณ 27% ไม่พบเหตุการณ์ความปลอดภัยใหม่ และอุบัติการณ์ของอาการไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นระหว่างการรักษาสอดคล้องกับข้อมูลการศึกษาก่อนหน้านี้ แอร์โรว์เฮดมีแผนยื่นคำขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ก่อนสิ้นปีนี้ เพื่อขยายฉลากยาในภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ไอโอนิสกำลังพัฒนายาคู่แข่งชื่อ โอเลซาร์เซน ซึ่งอยู่ระหว่างการพิจารณาลำดับความสำคัญขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจภายในวันที่ 30 มิถุนายน

การทดลองทางคลินิกสำหรับโรคพาร์กินสันขยายตัวอย่างมีนัยสำคัญ โดยปัจจุบันมีบริษัทมากกว่า 150 แห่งกำลังพัฒนายาในขั้นตอนต่างๆ มากกว่า 200 ตัว ตามรายงานใหม่จาก DelveInsight บริษัทสำคัญอย่าง NeuroDerm, Annovis Bio, Cerevance, Alto Neuroscience, Biogen, Denali Therapeutics และ Arrowhead Pharmaceuticals กำลังประเมินการรักษาใหม่ๆ โดยมียาประมาณ 11 ตัวขึ้นไปที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาช่วงปลาย การรักษาที่มีแนวโน้มดีในขั้นตอนต่างๆ ได้แก่ ND0612, Buntanetap, CVN424, ALTO-208, Pirepemat, ACD-856, DNL151 และ NouvNeu001 เป็นต้น ซึ่งมุ่งเป้าไปที่กลไกต่างๆ เช่น สารยับยั้งอัลฟา-ซินิวคลีอิน, สารยับยั้งโปรตีน GPR6 และตัวกระตุ้นตัวรับโดปามีน เหตุการณ์สำคัญล่าสุด ได้แก่ Biogen และ Denali Therapeutics รายงานผลการทดลองระยะ IIb สำหรับ BIIB122 ในเดือนพฤษภาคม 2026, Cerevance เสร็จสิ้นการรับผู้ป่วยในการทดลองระยะ III ที่สำคัญสำหรับ solengepras และ iRegene Therapeutics ได้รับการกำหนดสถานะ RMAT สำหรับ NouvNeu001 ในเดือนมกราคม 2026 รายงานเน้นให้เห็นถึงภูมิทัศน์การแข่งขันที่แข็งแกร่งและความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในแนวทางการปรับเปลี่ยนโรคสำหรับโรคพาร์กินสัน

พื้นที่การทดลองทางคลินิกสำหรับโรคไตอักเสบจาก IgA กำลังทวีความเข้มข้นขึ้น โดยมีบริษัทมากกว่า 25 แห่งกำลังพัฒนายาในกลุ่มไปป์ไลน์กว่า 30 รายการ ตามรายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight ผู้เล่นหลักประกอบด้วย Haisco Pharmaceutical Group, Novartis, Vertex Pharmaceuticals, Biogen, Vera Therapeutics, AstraZeneca, Roche, Ionis Pharmaceuticals, Takeda, Arrowhead Pharmaceuticals และอื่น ๆ การบำบัดที่มีแนวโน้มในระยะการทดลองต่าง ๆ ได้แก่ HSK39297, Zigakibart, Povetacicept, Felzartamab, Atacicept, ULTOMIRIS, Sefaxersen, TAK-079, ARO-C3, NM8074, WAL0921, KP104, PS-002, BHV-1400, CM313, NTQ5082, RNK288 และ IFX 301 มียาประมาณ 12 รายการหรือมากกว่าที่อยู่ในระยะการพัฒนาขั้นปลาย โดยมุ่งเป้ากลไกต่าง ๆ เช่น การยับยั้ง Complement Factor B, การต้าน BAFF และ APRIL, ความเป็นพิษต่อเซลล์ที่อาศัยแอนติบอดี, การย่อยสลาย Gd-IgA1, การรบกวนอาร์เอ็นเอ และการต้าน CD38 เหตุการณ์สำคัญล่าสุดรวมถึงข้อมูลระยะที่สามที่เป็นบวกสำหรับ Povetacicept และ Atacicept และการตีพิมพ์ผลลัพธ์ของ telitacicept ในวารสาร New England Journal of Medicine

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับอนุญาตทางการตลาดจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับยาเรเดมโพล ซึ่งเป็นยารักษาด้วยอาร์เอ็นเอสายสั้นแทรกแซงตัวแรกและตัวเดียวสำหรับผู้ใหญ่ที่มีกลุ่มอาการไคโลไมโครนีเมียในครอบครัว โดยไม่จำเป็นต้องมีการยืนยันทางพันธุกรรมของภาวะดังกล่าว การอนุมัตินี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการศึกษาระยะที่สามชื่อพาลิเซด ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายาเรเดมโพลขนาด 25 มิลลิกรัม ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงได้ค่ามัธยฐานร้อยละ 80 จากค่าเริ่มต้น เทียบกับร้อยละ 17 สำหรับยาหลอก และการวิเคราะห์รวมของทุกขนาดยาแสดงให้เห็นว่าอุบัติการณ์ของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันลดลงร้อยละ 83 เมื่อเทียบกับยาหลอก ยาเรเดมโพลถูกออกแบบมาเพื่อยับยั้งการผลิตอะโพลิโพโปรตีนซีสาม และบริหารด้วยตนเองโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกสามเดือน ขณะนี้แอร์โรว์เฮดกำลังหารือกับหน่วยงานระดับชาติทั่วสหภาพยุโรปเพื่อนำการรักษานี้ไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด