Pharmaceuticals, Biotechnology & Life Sciences

アクソム・セラピューティクスは、主要な精神医学会議において、大うつ病性障害およびアルツハイマー病の興奮に関する新たな臨床データを報告した。発表は、気分および神経精神症状の治療を目的とした同社の中枢神経系パイプラインの主要プログラムに焦点を当てたもので、経営陣は新たな知見がこれらの適応症における今後の試験デザインや規制当局との協議にどのように役立つ可能性があるかを強調した。同社はAXS-05、AXS-12、AXS-14、およびソリラムフェトールの複数の適応症を含む複数の後期臨床プログラムを進めており、今回の学会での新たな結果は、うつ病およびアルツハイマー病の興奮におけるAXS-05に関する臨床的詳細をさらに提供し、将来の中枢神経系適応症がオーベルティ、スノシ、シンブラボ以外に収益構成を広げられるという見方を裏付けるものとなった。時価総額112億ドルの中堅米国医薬品企業であるアクソムは、バイオジェンやイーライリリーといった中枢神経系に注力する大手創薬企業や、より小規模な専門企業と競合している。今回の更新はまた、経営陣が高い研究開発費と販売管理費を維持しながら複数の中枢神経系資産を同時に商業化しなければならないという重要なリスクを試すものであり、支払者による厳しい監視と両カテゴリーにおける強力な競合企業が存在する。

ノバルティスは、神経疾患治療向けのシロナックス独自の脳送達プラットフォームの全権利を取得することに合意した。この取引によりノバルティスは、治療薬を血液脳関門を越えて運ぶために設計されたシロナックスの技術を掌握し、治療選択肢が限られている中枢神経系疾患の研究に向けたツールキットを拡大する。ノバルティスは時価総額2188億スイスフランの大手医薬品グループで、世界中で医薬品の研究、開発、製造、流通、マーケティング、販売を行っているため、差別化された送達技術へのアクセスを得ることは、複雑な神経治療への既存の注力に直結する。シロナックスのプラットフォームは、コセンティクスの欧州医薬品委員会での進展やレミブルチニブの第3相データを支えるのと同じ先端治療の理論に通じるもので、ノバルティスはロシュやバイオジェンといった競合も神経科医の関心を争う、到達困難な生物学を自ら手中に収めようとしている。逆の側面としては、新しいモダリティはそれぞれ複雑さを増すため、ペラカルセンやデルデシランといった最近の試験の挫折により開発リスクが常に前面に出ており、アナリストは、資本集約的なプロジェクトを自社株買いの上に積み重ねることは、すでに高い負債水準を抱える事業のバランスシートを圧迫しかねないと指摘している。

アッヴィは2026年精神医学会議において、大うつ病性障害および双極I型障害に対するVRAYLARの新たなリアルワールドデータと小児安全性データを発表した。知見は複雑な併存疾患や医療過疎集団を含む日常臨床現場を対象とし、小児データは気分障害を持つ若年患者における安全性と使用に関する情報を追加するものだった。時価総額4666億ドルの研究開発型バイオ医薬品グループであるアッヴィは、複雑な精神疾患を含む慢性疾患を対象とする幅広いポートフォリオの中でVRAYLARを位置づけている。同社によると、次の具体的なチェックポイントは、これらのデータが今後1年間の処方とラベル使用にどう反映されるか、特に小児および補助療法としてのMDD設定における新たに承認された低用量VRAYLARの採用状況であり、2027年までの処方動向およびセグメント売上高で追跡可能だという。

アムジェンの更新されたアナリストモデルは、適正価値の目標株価を従来の371.93ドルから388.03ドルに引き上げた。売上成長率の前提は2.93%から3.50%に、純利益率の前提は24.84%から25.15%に、将来の株価収益率は24.6倍から25.1倍に、割引率は7.70%から7.96%にそれぞれ変更された。今回の修正はアナリストの見方が分かれていることを反映している。UBS、アーガス、TDコーウェン、スコシアバンク、オッペンハイマーは、強固な製品ポートフォリオ、第2四半期の好決算、通期見通しの引き上げを根拠に、アムジェンの目標株価を420ドルから460ドルの範囲に引き上げた。ウェルズ・ファーゴとパイパー・サンドラーは目標株価を435ドルに引き上げ、外部調査と処方データがレパサやリプフェンドラといったコレステロールおよび心血管系製品の長期的な売上潜在力の高さを裏付けていると述べた。弱気派では、HSBCがアムジェンを「ホールド」に格下げし、目標株価を445ドルから425ドルに引き下げた。株価が現在、同社の適正価値評価により近づいており、短期的な上昇余地は限られるとしている。一方、BMOキャピタルは目標株価を450ドルに引き上げたものの「マーケットパフォーム」の中立姿勢に転じ、独占権喪失の逆風が続いていることや、マリタイドの競争環境と売上潜在力についてより明確な情報が必要だと指摘した。

アケソは、進行固形腫瘍を対象にEGFRとTROP2を標的とする二重特異性抗体薬物複合体AK158D1について、中国で第I相臨床試験の承認を取得した。この承認により、同社がIO2.0およびADC2.0へと歩を進める中で、パイプラインに改めて注目が集まっている。アケソの株価は最近90.5香港ドルで取引され、90日間で3.37%上昇したものの、年初来では20.12%下落している。アナリストのコンセンサス目標株価は158.28香港ドルで、最も強気な目標は226.04香港ドル、最も弱気な目標は125.08香港ドルとなっている。同社は少数の主力薬剤に依存しているため、開発・販売の実行面での挫折リスクにさらされており、現在の純損失は9億6720万人民元に上っている。

アダマ・バイオロジクスの株価は2.01%高の9.13ドルで取引を終え、同日のS&P500種指数の0.17%の上昇を上回った。感染症治療薬を開発する同社は、四半期の1株当たり利益が前年同期比18.75%増の0.19ドル、売上高が前年同期比4.16%増の1億3980万ドルになると予想されている。通年では、ザックス・コンセンサス予想は1株当たり利益0.78ドル、売上高5億3682万ドルを見込んでおり、前年からの変化率はそれぞれ30%増、5.22%増となる。同株はザックス・ランク3の「ホールド」で、予想PERは11.52倍と、業界平均の予想PER23.81倍を下回る割安な水準で取引されている。

ブリストル・マイヤーズ スクイブは、ソティクツ（一般名デュクラバシチニブ）の後期臨床試験であるPOETYK PsA-2試験および非盲検延長試験から、2年間の良好な結果を発表した。延長試験に参加した患者では、臨床反応が16週から52週にかけて改善し、104週まで持続した。ソティクツを継続投与した患者と、16週目にプラセボから切り替えた患者のいずれにおいても、ACR20/50/70および最小疾患活動性で堅調な結果が得られた。安全性プロファイルは104週まで一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。ソティクツに曝露された604例のうち86.6%に有害事象が発生し、重篤な有害事象および有害事象による中止はそれぞれ12.6%と7.6%の患者で報告された。ソティクツは、中等症から重症の尋常性乾癬および活動性乾癬性関節炎に対して米国および多数の国で承認されている経口選択的チロシンキナーゼ2阻害薬であり、2026年上半期に1億5600万ドルの売上を計上し、前年同期比24%増加した。全身性エリテマトーデスを対象としたPOETYK SLE-1およびSLE-2試験のデータは2026年後半に予想されている。一方、アムジェンのオテズラや、FDAが最近尋常性乾癬に対する新薬承認申請を受理した武田薬品工業の治験薬ザソシチニブは、引き続き競合の脅威となっている。

イーライリリー・アンド・カンパニーは、米国食品医薬品局が、ER陽性・HER2陰性・ESR1変異を有する局所進行または転移性乳がんの成人患者で、少なくとも1ラインの内分泌療法後に病勢が進行した患者を対象に、インルリヨ（一般名イムルネストラント）とベンゼニオ（一般名アベマシクリブ）の併用療法を完全承認したと発表した。この決定は第3相EMBER-3試験に基づくもので、ESR1変異を有する転移性乳がん患者159例において、併用療法はインルリヨ単剤と比べて無増悪生存期間の中央値を2倍に延長し、11.1カ月対5.5カ月、ハザード比0.53、95％信頼区間0.35～0.80であった。この試験では、アロマターゼ阻害薬による治療後、補助療法または転移のいずれかの設定でCDK4/6阻害薬の有無にかかわらず、92例がインルリヨ単剤を、67例が併用療法を受けた。今回の承認は、同じER陽性・HER2陰性・ESR1変異を有する転移性患者集団に対する2025年9月の単剤療法承認に続く、1年足らずでのインルリヨに対する2度目のFDA承認となる。インルリヨはまた、ER陽性・HER2陰性の早期乳がんで補助療法の設定における第3相EMBER-4試験でも検討されており、これは30カ国以上、650施設超で8000人を超える患者が登録された最大規模の補助療法経口SERD試験であり、初期結果は2027年に予想されている。この併用療法は現在、米国で利用可能となっている。

バイオマリン・ファーマシューティカルは、アミカス・セラピューティクスの統合を進めており、年間2億ドルの非GAAPベースのコスト削減を見込んでいると述べた。シナジーの大半は2027年に実現し、2028年には完全に実現する見通し。モルガン・スタンレー主催のグローバル・ヘルスケア・カンファレンスで講演したアレクサンダー・ハーディ社長兼最高経営責任者によると、アミカスの従業員数は約505人で、バイオマリンは長期的に約192人を維持する見込み。削減額の約70%は一般管理費から、残りは重複する研究開発機能から生じるという。ブライアン・ミューラー最高財務責任者によると、この取引は初年度から増益に寄与し、来年から大幅な増益効果が始まる見通し。レバレッジは2027年半ばまでに2.5倍を下回ると予想され、当初目標よりほぼ1年早い。ハーディ氏によると、VOXZOGOは米国での競争にもかかわらず患者数が四半期ベースで20%増加し、今年の売上高は10億ドルに達する見込みで、実現すればバイオマリン初のブロックバスター製品となる。軟骨無形成症に対するFDA承認の可能性は2026年の見通しには織り込まれていない。バイオマリンは、2030年代半ばまでにGALAFOLDのピーク売上高が約14億ドル、POMBILITIとOPFOLDAの合計が約12億ドルになると予測。PALYNZIQは27%増の1億3500万ドルとなり、VIMIZIMは売上高が10億ドルを超える可能性があると述べた。

アストラゼネカは、低ホスファターゼ症（HPP）の2歳以上の患者を対象とした治験段階の酵素補充療法エフゼムフォターゼ アルファについて、米国食品医薬品局（FDA）が規制申請を受理し、優先審査に指定したと発表した。審査期間は4カ月短縮され、最終判断は2027年上半期に下される見通し。この申請は3件の第III相試験のデータに基づいている。MULBERRY試験は、治療歴のない2歳以上12歳未満の小児を対象に主要評価項目を達成し、骨の健康状態に有意な改善を示した。CHESTNUT試験では、ストレンシクから切り替えた患者が治療の効果を維持できることが示された。一方、HICKORY試験は、治療歴のない12歳以上の患者を対象に主要評価項目を達成しなかったが、アストラゼネカは、特に小児発症の患者において数値上の改善が認められたと報告した。同社によると、エフゼムフォターゼ アルファは3試験を通じて概して忍容性が良好で、許容可能な安全性プロファイルを示した。商業面の焦点は、アストラゼネカが2021年のアレクシオン買収を通じて獲得したHPPの確立された治療薬ストレンシクにある。ストレンシクは2015年、HPPに対する初の骨標的型酵素補充療法としてFDAに承認され、2026年上半期に10億5000万ドルの売上を計上し、前年同期比41%増となった。エフゼムフォターゼ アルファは、ストレンシクが週3回または週6回の投与 regimen であるのに対し、注射量をより少なく、投与頻度を大幅に減らした2週に1回の投与を必要とするよう設計されている。この分野では他にも、バイオマリン ファーマシューティカルが今月初めに完了したアレスタ セラピューティクスの買収を通じてHPPに参入し、第I/IIa相試験中の経口低分子治療薬ALE1について、前払いで2億7500万ドル、さらに最大2億1500万ドルのマイルストーン支払いを行う。一方、リカージョン ファーマシューティカルズは、経口ENPP1阻害薬REC-102（旧REV102）を開発中で、現在は治験申請（IND）に向けた検討段階にあり、今年末までに第I相試験に関するデータに基づく判断が下される見込み。

ノボノルディスクのマイク・ドゥスタルCEOは、肥満症治療薬市場でイーライリリーに後れを取ったことを受け、顧客志向、競争力、明確さ、思いやりを重視する新たな「ノボ・ウェイ」のもとで、同社の企業文化と競争戦略を再構築している。同社は日常的な呼称として「ノボ」にブランドを刷新した。ノボは2021年に米国でウェゴビーを投入し、現代の肥満症治療薬市場を開拓したが、その後イーライリリーがゼップバウンドと、より積極的な消費者志向の商業化によって地歩を固めた。ノボは経口肥満症治療薬としてウェゴビー錠を投入しており、2030年までにGLP-1肥満症治療薬の使用の3分の1以上を経口薬が占めると予想している。アナリストは、米国の肥満症治療薬市場が2030年までに年間1000億ドルを超えると見込む。8月時点でノボのウェゴビー錠は米国の経口肥満症治療薬市場の約90%を獲得していたが、その後リリーは自社のファウンダヨ治療薬が米国の経口治療薬の新規患者の30%以上をすでに獲得したと述べた。ドゥスタルCEOのメッセージは、ノボが自社の地位を守り拡大するには異なる運営が必要だというものであり、9月21日の資本市場デーでは、「ノボ・ウェイ」がどのようにしてより強い競争力につながるかが投資家に示される見通しだ。

アッヴィは、1株当たり1.73ドルの四半期配当を再び宣言した。2026年11月16日に支払われ、10月15日時点の株主名簿に記載された株主が対象となる。今年前半に1.64ドルから引き上げた後、2026年を通じてこの水準を維持している。四半期ごとの1.73ドルの支払いは年間で1株当たり6.92ドル、利回りは約2.7%となり、アッヴィが今年これ以上引き上げていない中程度の水準だ。同社の配当成長の実績こそがより大きな話題である。四半期配当は2022年の1.41ドルから2023年に1.48ドル、2024年に1.55ドル、2025年に1.64ドル、2026年に1.73ドルへと上昇し、この期間で約23%の増加となった。アッヴィは2013年の設立以来、四半期配当を330%以上引き上げており、直近の引き上げ幅は5.5%だった。最新のSEC提出書類で、アッヴィは2026年上半期の営業キャッシュフローが72億7000万ドルで、前年同期の67億9000万ドルから増加したと報告した。一方、同期間に62億ドルの現金配当を支払い、約11億ドルを買収と投資に、さらに11億ドルを自社株買いに充てた。アッヴィは、将来の配当は取締役会の承認次第であり、財務状況、資本要件、債務義務などを要因として挙げている。

ファイザーの10年以上にわたる毎年の増配記録が停止した。2026年1月の権利落ち日時点の四半期配当は前の4四半期と同額となり、引き上げられず、2026年9月1日の支払いまで0.43ドルで据え置かれる。利回りは6.20%で、2026年の調整後希薄化後EPS見通しである2ドル80セントから3ドル00セントが再確認されており、年間配当のランレート1ドル72セントをカバーしている。2026年第1四半期の調整後EPSは0.75ドルで、5四半期連続で市場予想を上回った。現金流出は現実のもので、第1四半期だけで24億ドルの配当を支払い、2025年通年では98億ドルに達した。一方、ファイザーは2025年に自社株買いを一切実施せず、33億ドルの未使用枠があるにもかかわらず2026年も実施する見込みはない。2026年8月4日の決算説明会で、暫定CFOに就任するセシル・ゲガン氏は、ファイザーは配当を維持し、長期的には増配していくと述べ、会長兼CEOのアルバート・ブーラ氏は、配当は維持され、独占権喪失期間の後に再び増配を始めると述べた。同業他社は配当を凍結していない。メルクは2025年12月の権利落ち日から四半期配当を0.81ドルから0.85ドルに引き上げ、ブリストル・マイヤーズ スクイブは2026年1月の権利落ち日とともに0.62ドルから0.63ドルへ小幅に引き上げた。停止の背景にある圧力は製品構成にも表れており、2026年第1四半期にコミナティが59%減、パキロビッドが62%減となり、年間で約15億ドルのジェネリック医薬品およびバイオシミラーによる追加の逆風が見込まれている。これは、発売済みおよび買収製品が実質ベースで22%成長していることや、ビンダケル（Vyndamax）の独占権が2031年6月まで延長されたことである程度相殺されている。

ノバルティスは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、リウマチ性多発筋痛症に対するコセンティクス、別名セクキヌマブの製造販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表した。この意見は、ステロイドに対する反応が不十分な成人、またはステロイド減量中に再発した成人への使用を支持するもので、承認されればコセンティクスは欧州でこの疾患に対して認可される初のインターロイキン17A阻害薬となる。この推奨は、主要評価項目と副次評価項目のすべてがコセンティクス300mg群と150mg群の両方で達成された重要な第III相試験REPLENISHに基づいている。これには完全な持続的寛解や、患者が追加治療を必要とするまでの第52週までの期間が含まれ、新たな安全性シグナルは確認されなかった。これらのデータはニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載され、2026年6月3日に開催された2026年欧州リウマチ学会連合会議で発表された。欧州委員会は約2か月以内に最終決定を下す見込みである。

スーパーナス・ファーマシューティカルズは第2四半期の売上高が2億1130万ドルとなり、前年同期比27.7%増で、アナリスト予想を2.8%上回った。同社を含むブランド医薬品株9銘柄のグループ全体が好調な四半期を報告し、グループ全体の売上高は市場予想を6.6%上回った。同社は通年の営業利益見通しがアナリスト予想を上回り、通年の売上高見通しもわずかに予想を上回ったと述べ、ジャック・ハッタル社長兼最高経営責任者は成長製品の継続的な強さと持続的な勢い、ならびに商業戦略の継続的な実行を挙げた。予想を上回ったにもかかわらず、スーパーナスの株価は決算発表以降5.9%下落し、現在は41.99ドルで取引されている。同業他社では、ブリストル・マイヤーズ・スクイブが売上高129億7000万ドルを報告し、前年同期比5.7%増で予想を12.9%上回った。コーセプト・セラピューティクスは売上高2億5610万ドルを計上し、31.7%増で予想を21.6%上回り、グループ内で最大の上振れと最大の通年見通し引き上げとなった。ゾエティスは最も弱い業績となり、売上高は24億7000万ドルで前年同期比横ばい、予想を1.5%下回り、通年EPS見通しも予想を大きく下回った。

アバンターは、RIMシングルユース・バイオプロセッシング製品群のアジア太平洋地域での提供を拡大し、重要なバイオ医薬品製造市場での存在感を強化した。製品群には、バイオプロセッシングバッグ、アセンブリ、チューブ、部品などのシングルユース消耗品に加え、混合・保管用ハードウェアが含まれ、同社のAPAC初のシングルユース生産拠点である中国・常州工場で製造されている。面積2600平方メートルのこの工場はISO 9001:2015認証と医薬品製造管理基準に基づいて運営され、RIM製品はAPACの顧客に限定して提供される。今回の動きは経営陣が進める広範なリバイバル戦略に沿うもので、2026年第2四半期にバイオサイエンス・メドテック製品部門は2桁台の受注増加と受注残高比率1.1倍を記録し、経営陣は2026年後半に同部門がオーガニック成長に回帰すると見込んでいる。アバンターの現在の時価総額は105億6000万ドルで、株価は年初来で38.4%上昇しており、業界全体の3.4%の伸びとS&P 500の10.1%の上昇を上回っている。

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

アッヴィはニューオーリンズで開催された2026年精神医学会議において、大うつ病性障害および双極I型うつ病に対するVRAYLAR（カリプラジン）の有効性を支持する新たなリアルワールドデータを発表した。双極I型うつ病の成人118人を対象とした前向き観察研究CReW BP-Iでは、モンゴメリー・アスバーグうつ病評価尺度の平均スコアがベースラインの32.2から12週目に19.9へ低下し、変化量は-12.92、p<0.0001であった。一方、機能評価短期検査のスコアは43.4から30.7へ低下し、変化量は-13.11、p<0.0001であった。治療下で発現した有害事象で最も多かったのは悪心とめまいで、いずれも5.1%であった。大うつ病性障害に対するVRAYLAR追加療法の進行中のProACt研究では、76人を対象とした中間解析で、PHQ-9の平均スコアがベースラインの15.7から6週目に7.1へ低下し、モデル推定による変化量は-9.29、95%信頼区間は-11.13から-7.45、p<0.001であった。また、患者の76.3%が6週目までにうつ病の重症度が最小または軽度に達した。アッヴィはさらに、大うつ病性障害におけるカリプラジンとルマテペロンのアンカリングマッチング調整間接比較、小児領域における長期安全性の最終データ、抗うつ薬への反応が不十分な場合の治療に関する患者選好調査も発表した。アッヴィとゲデオン・リヒターが共同開発したVRAYLARは、2015年の承認以来、15万人を超える臨床医によって190万人を超える患者の治療に使用されている。

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

FDAは、Ultragenyxのファユビ、別名UX111について、神経発達機能が保たれた小児患者におけるムコ多糖症IIIA型、すなわちサンフィリッポ症候群A型の神経症状の治療に対する完全承認を与えました。この承認により、ファユビはこの希少で致死的な神経変性疾患に対する初のFDA承認治療薬となり、Ultragenyxにとって2件目の遺伝子治療承認、通算6件目のFDA承認となります。この決定は、未治療の自然歴コホートと比較してベイリーIII認知生スコアの平均変化が23.5ポイント高かったことを含む、約8年間の臨床データに裏付けられています。Ultragenyxの株価は前回の取引セッションを平均を上回る出来高で12.6%高の14.5ドルで終えましたが、過去4週間では50.9%下落しています。同社は四半期損失が1株当たり0.65ドル、前年同期比プラス64.1%となり、売上高は1億8520万ドルで前年同期比15.8%増加すると予想されており、コンセンサスEPS予想は過去30日間で6.4%上方修正されています。

メルクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、同社の抗PD-1療法であるKEYTRUDAをパドセブと併用し、術前補助療法として投与した後、根治的膀胱切除術後に補助療法として継続する、切除可能な筋層浸潤性膀胱がんの成人患者に対する治療法の承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表した。この推奨には、米国ではKEYTRUDA QLEXとして知られるKEYTRUDA SCも含まれており、今後、欧州委員会が欧州連合、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーにおける製造販売承認について審査し、最終決定は2026年第4四半期までに下される見込みである。この意見は、ファイザーおよびアステラスと共同で実施された第3相KEYNOTE-B15試験（EV-304としても知られる）の結果に基づいている。この試験では、シスプラチン適応患者において、周術期レジメンが無イベント生存イベントのリスクを47%減少させ（HR=0.53）、死亡リスクを35%減少させた（HR=0.65）。また、病理学的完全奏効率は55.8%対32.5%に達した。承認されれば、KEYTRUDAとパドセブの併用療法は、シスプラチン適応の有無にかかわらず、筋層浸潤性膀胱がん患者に対する欧州連合初かつ唯一のPD-1阻害薬と抗体薬物複合体の併用レジメンとなる。2026年6月、欧州委員会は第3相KEYNOTE-905試験に基づき、シスプラチン不適応の切除可能な筋層浸潤性膀胱がんの成人患者に対してこの併用療法を承認し、2026年7月には米国食品医薬品局がKEYNOTE-B15に基づき、シスプラチン適応の有無にかかわらず筋層浸潤性膀胱がんの成人患者に対して承認した。

欧州医薬品庁の医薬品委員会は、10歳以上の再発型多発性硬化症患者に対するロシュのオクレバス、すなわちオクレリズマブの静脈内投与の承認を勧告した。これにより、10歳という若さのMS患者に対する初の高有効性抗CD20治療選択肢となる。この肯定的意見は第III相OPERETTA 2試験に基づいており、この試験でオクレバスは、小児MSにおける現在の標準治療であるフィンゴリモドに対して再発抑制において非劣性を示し、フィンゴリモドと比較して再発リスクを48%減少させた。同じ試験でオクレバスは脳の炎症軽減において優越性を示し、新規または拡大するT2病変を48%、ガドリニウム増強活動性T1病変を87%と有意に減少させた。また、小児および思春期患者における安全性プロファイルは成人で見られたものと一致しており、副作用のために治療を中止した患者はいなかった。米国食品医薬品局は2026年5月に小児RMS患者に対するオクレバスを承認しており、欧州委員会からの最終決定が近く予想されている。世界中で少なくとも4万人の小児および思春期患者がMSとともに生活しており、その約3分の1が欧州にいる。

ノボ ノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会から、持続的な成長障害を伴う特発性低身長症の欧州の小児に対して、週1回投与のソグロヤ、すなわちソマパシタンを推奨する肯定的意見を取得した。承認されれば、ソグロヤはEUで特発性低身長症に対して承認される初めてかつ唯一の成長ホルモン治療薬となる。この疾患は世界の小児の最大3%に影響を及ぼしている。今回の意見は、2026年5月にCHMPが、在胎週数に対して小さい状態で生まれた小児およびヌーナン症候群の低身長に対してソグロヤを推奨したことに続くもので、決定は欧州委員会に委ねられ、3つの適応すべてを対象とする製造販売承認に関する判断は今年後半に下される見通しである。この推奨は、第3相バスケット試験であるREAL8試験のデータに裏付けられている。同試験では、週1回投与のソグロヤは、特発性低身長症の小児、在胎週数に対して小さい状態で生まれた小児、およびヌーナン症候群の小児において、52週時点の平均年間身長増加速度について、毎日1回投与の成長ホルモン治療に対して非劣性であった。ソグロヤはすでにEUで、2021年3月31日から成人の成長ホルモン欠乏症に対して、また2023年7月24日から3歳以上の小児に対して承認されている。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。

ニューロクライン・バイオサイエンシズは8月12日、KINECT-PRO第4相試験の結果を公表し、INGREZZAが遅発性ジスキネジアの日常的な負担を、臨床医の評価尺度では捉えきれない範囲まで軽減したことを示した。この試験は遅発性ジスキネジア患者59人を対象に、INGREZZAを毎日24週間投与し、52人が最終受診に到達した。有効性解析の対象となった45人のうち、約58%が臨床医評価による運動重症度で症状寛解の基準を達成し、運動重症度では第4週までに、患者報告による影響では第8週までに、臨床的に意味のある閾値を超える改善がみられた。このデータは、ニューロクラインが7月30日に発表した第2四半期決算の数週間後に公表された。同決算では、総売上高が前年同期比39%増の9億5900万ドルとなり、INGREZZAの売上高は過去最高の新規処方により15%増の7億1600万ドルに伸びたことから、経営陣は通期のINGREZZA売上高見通しを28億2500万ドルから28億7500万ドルに引き上げた。CRENESSITYと新たに買収したVYKAT XRはそれぞれ1億8400万ドルと5400万ドルを上乗せした。この成長には代償が伴った。現金および市場性証券は2025年末の約25億ドルから6月30日までに約4億8200万ドルへ減少した。主な理由は、ニューロクラインが5月に完了した29億ドルのソレノ・セラピューティクス買収で1株当たり53.00ドルを現金で支払ったことであり、新たに設定した10億ドルのリボルビング・クレジット・ファシリティが支えとなった。第2四半期の研究開発費は前年同期の2億4400万ドルから3億2700万ドルに増加し、販売費および一般管理費は2億8600万ドルから4億4000万ドルに急増した。また、ソレノ買収により約22億ドルの無形資産が加わり、これは16年間で償却される見込みである一方、INGREZZAは依然として四半期売上高の約4分の3を占めた。

ブリストル・マイヤーズ スクイブは、乾癬性関節炎におけるソティクツの2年間の良好な結果を報告し、11月支払い分として1株当たり0.63ドルの四半期配当を確認した。この臨床および収益に関するニュースは、同社の株価が過去90日間で16.37％、年初来で17.55％上昇し、1年間の株主総利回りが44.42％に達する中で届いた。ブリストル・マイヤーズ スクイブの直近終値は62.84ドルで、最も注目される見通しでは適正価値は66.21ドルとされており、市場が完全には埋めていない小さな評価ギャップが存在する。同社のパイプラインと主要ブランドのライフサイクル管理、およびバイオンテック、フィロケム、ベインとの戦略的提携は、今後の特許満了を相殺すると見られているが、特許満了に直面する薬剤への heavy な依存と、高まる薬価圧力が主要なリスクとして残っている。

ハロザイム・セラピューティクスは木曜日、2033年満期の利率1.50%の転換社債について、元本総額13億ドルの価格を決定したと発表した。これは以前に発表していた発行規模10億5000万ドルから増額されたもの。同社はまた、当初購入者に対し、転換社債を最大2億ドル追加で購入できる13日間のオプションを付与した。ハロザイムの株価は時間外取引で1.3%上昇した。

アストラゼネカと第一三共は、DESTINY-Lung04第III相試験の結果を報告し、エンハーツがHER2変異型進行非小細胞肺がんで標準療法と比較して疾患進行を遅延させ、無増悪生存期間中央値14.3カ月、ペムブロリズマブと化学療法の併用と比較してリスクを37%低減したことを示した。タグリッソの長期追跡データは、すでに治療プロトコルにある早期EGFR変異型肺がん患者における8年生存ベネフィットを示唆した。トゾラキマブは、後期試験において、幅広い慢性閉塞性肺疾患集団で増悪を減少させる有効性を示した最初の生物学的製剤として浮上し、増悪を29%から34%減少させた。経営陣は、新薬から100億米ドルを超える潜在的ピークリスク調整後売上高を指摘しており、投資家は2027年第1四半期の処方薬ユーザーフィー法の期日を前に、米国とEUのCOPD承認決定に注目するだろう。この記事はSimply Wall Stによって作成された。

恒瑞医薬は9月17日夜、A株の初回自社株買いを公告した。同日、集中競争取引方式で33万5000株を買い付け、総株式資本に占める割合は0.005％、支払総額は1450万3600元。これまでの公告によると、今回の自社株買い資金総額は10億元以上20億元以下で、従業員持株計画または株式インセンティブに充当し、実施期間は2026年8月19日から2027年8月18日まで。2023年以降、同社はすでに4件の自社株買い方案を発表しており、累計買い付け額は28億5500万元に達している。証券時報データ宝の集計によると、9月17日時点で、9月に入ってから48機関が累計1990回の買い推奨型レーティングを発表し、1078銘柄をカバー。うち64銘柄が5機関以上のレーティングを獲得し、三一重工、賽輪輪胎、安克創新はいずれも11機関のレーティングを獲得、比亜迪と邁瑞医療はいずれも10機関のレーティングを獲得した。三一重工の上半期の親会社帰属純利益は56億9000万元で、前年同期比9.13％増。2026年9月16日までに累計1836万8500株を買い付け、支払額は3億3300万元。賽輪輪胎の上半期の親会社帰属純利益は21億6000万元で、前年同期比17.97％増。上半期のタイヤ販売量は4501万3500本で、前年同期比14.99％増。上記64銘柄のうち、28銘柄が9月に入ってから信用買いの純増となっており、浪潮信息、匯川技術、長江電力の純買い付け額が上位で、それぞれ5億7200万元、4億300万元、2億8000万元。

汎米保健機構（PAHO）とギリアド・サイエンシズは、ラテンアメリカ14カ国でHIV予防のためのレナカパビルへのアクセスを拡大する可能性のある新たな合意に達した。エイズ・ヘルスケア財団（AHF）はこの合意を市民社会の勝利だと評している。世界最大のHIVケア提供機関であるAHFは、当初のギリアドとWHOの合意がラテンアメリカ諸国を除外していたことを受け、いち早く行動を起こした組織の一つであり、他の市民社会団体とともに同合意の拡大を求めてきた。AHFグローバル公衆衛生研究所はメキシコ国立公衆衛生研究所と協力し、レナカパビルの地域における潜在的影響に関する研究を実施し、公衆衛生上のより大きな効果は、大幅に引き下げられた価格と潜在的な利用者による受容性の両方にかかっていることを明らかにした。AHFグローバル公衆衛生研究所の所長で、メキシコ国立エイズ対策プログラムの元総局長であるホルヘ・サアベドラ博士は、この別個の取り決めは単に公正な価格ではなく、真に手頃な価格を目指すべきだと述べ、予防は治療よりも安価であるべきだと警告した。AHFのラテンアメリカ・カリブ海地域担当局長であるパトリシア・カンポス博士は、アルゼンチン、ブラジル、メキシコ、ペルーがギリアドの重要なPURPOSE 2試験を通じてレナカパビルの臨床的エビデンスの生成に貢献したにもかかわらず、同社の当初の自発的ライセンス契約から除外されていたと指摘した。AHFはギリアドとPAHOに対し、価格、スケジュール、規制要件、その他の主要条件を透明にするよう求め、アクセスは紙の上だけに存在してはならないと述べた。

チャールズリバー・ラボラトリーズ・インターナショナルは、細胞バンクの製造期間を業界標準の20週間から約40%短縮する迅速細胞バンキングプログラムを導入した。迅速微生物学的手法とCGMP準拠の次世代シーケンシングを統合し、より迅速で高品質な生物製剤および先端治療薬の開発を支援する。この開始は、動物実験への依存を減らしつつ、FDA、EMA、ICHの厳格な品質・安全性要件を満たすことを目指す同社の代替手法推進プロジェクトと一致する。同社はこのプラットフォームにPathoquestの次世代シーケンシング買収を活用し、エンドツーエンドの生物製剤提供を強化している。ただし、経営陣がすでに2026年見通しを引き下げており、同社が赤字状態にあることから、この動きが短期的な収益や利益の傾向を直ちに変える可能性は低い。Simply Wall Stコミュニティの適正価値推定4件は約282米ドルから318米ドルの範囲に集まり、株価は6%割安である可能性がある。