Plasma-Derived & Blood Products

欧州医薬品庁の委員会は、ノボ ノルディスクの血友病A向け注射治療薬フレヘムゴの承認を勧告した。これにより、このデンマークの製薬会社は、糖尿病および肥満症事業以外での新たな商業機会に一歩近づいた。この勧告は成人と小児、インヒビターの有無を問わず患者を対象としており、ノボ ノルディスクのFRONTIER臨床プログラムの結果に基づくもので、フレヘムゴは従来の凝固因子補充療法や出血時に投与される治療と比べて年間出血率を低下させた。ノボ ノルディスクは、週1回から月1回までの投与選択肢を備えた使い捨てのプレフィルドペンでフレヘムゴを販売する計画で、患者により柔軟な選択肢を提供する。欧州委員会はまだ最終承認を与える必要があるが、ノボ ノルディスクはすでに商業化の準備を進めており、第4四半期に欧州の一部市場でフレヘムゴを導入し、来年初めに欧州連合全体へ展開することを見込んでいる。次のカタリストは欧州委員会の承認と、ノボ ノルディスクが年末までに最初の上市を開始できるかどうかである。

トランプ大統領は月曜日、政権が中堅製薬9社と個別の医薬品価格契約を締結したと発表し、最恵国待遇（MFN）価格政策を大手製薬企業を超えて拡大した。対象企業はアルコン、アステラス製薬、ビーワン・メディシンズ、ブリッジバイオ・ファーマ、CSL、協和キリン、サン・ファーマ、テバ・ファーマシューティカルズ、UCBで、これらは処方薬価格を同等の先進国水準に引き下げることに合意した。その見返りとして、医薬品原料の輸入関税の免除を受けるが、国内製造の拡大が条件となり、米国での製造への総額196億ドル以上のコミットメントが集まった。一部の企業は政府の備蓄用に有効成分を提供することにも合意しており、テバはメトロニダゾール45トン、UCBはレベチラセタム163トンを供給する。今回の追加により、MFN契約を結ぶ製薬企業は合計26社となり、ブランド薬市場の89%をカバーする。政権は議会に対し、この政策を「グレート・ヘルスケア・プラン」を通じて法制化するよう求めている。

ドナルド・トランプ大統領は月曜日、世界的な製薬企業や中小のバイオテクノロジー企業との新たな医薬品価格合意を発表し、米国消費者の医療費削減への取り組みを前進させた。ロイター通信によると、トランプ大統領は大統領執務室で幹部らと会合し、アステラス、ビーワン・メディシンズ、CSL、ブリッジバイオ、サン・ファーマ、UCB SAとの合意に署名したと述べた。これらの企業は州のメディケイドプログラムに最恵国待遇価格で医薬品を提供することになっており、トランプ大統領はこれを医療費を引き下げるべき大幅な割引と表現した。また出席したイスラエルのテバは、政府との間で合意の可能性について協議を続けていると述べた。対象となる医薬品の数や割引率は不明のままで、ホワイトハウスは詳細を公表せず、一部の企業は条件を非公開としている。今回の合意は、ファイザー、イーライリリー、ノボノルディスクなど世界の大手製薬企業17社との先行合意に続くもので、これらの企業は連邦医療プログラム向けの価格引き下げと、トランプ大統領の名前を冠したウェブサイトを通じて一部の医薬品を患者に直接販売することに合意し、その見返りとして関税の軽減を受けた。

ウェルズ・ファーゴの業界インサイト責任者ロビン・ウェンゼル氏は、GLP-1減量薬が米国の肥満治療を変革していると述べている。米国では成人の約40%が肥満と診断され、そのうち10%が重度肥満である。2022年から2024年にかけて、胃バイパス手術は30%以上減少し、GLP-1の使用は140%増加した。この薬は、手術を受けるために減量が必要な患者にとっての医薬品による出口戦略として機能し、他の患者にとっては予防策として、手術を完全に回避できる可能性がある。さらに、SELECT試験によると、心血管系の有害事象は約20%減少し、心臓発作や脳卒中が減少している。体重管理、糖尿病、心代謝ベネフィットに総合的に取り組む病院が最も恩恵を受けるだろう。

7月28日、科創板の「稲作造血」第一株である禾元生物の株価が大幅に下落し、19.98％安の36.89元で引け、時価総額は約131億8800万元となった。同日、同社の2569万1000株のIPOロックアップ株が流通を開始し、総株式数の7.19％を占め、1736名の株主が対象となった。禾元生物が独自に開発した遺伝子組換えヒト血清アルブミン注射液「奥福民」は2025年7月に承認を取得し、国内初の遺伝子組換えヒト血清アルブミン製品となったが、同社の2026年第1四半期の親会社株主に帰属する純利益は3604万5900元の赤字だった。2026年の医保交渉に備え、同社は10g/瓶の製品価格を890元から615元に引き下げ、値下げ幅は30％を超えた。さらに、同社は奥福民の第IV相臨床試験と米国FDAの国際多施設共同第III相臨床試験を進めており、2026年末までに120トン生産ラインの製造所変更申請を提出する計画だ。

インサイトは、フォン・ヴィレブランド病を対象とした月1回皮下投与の治療薬ラタルシバートの第1/2相試験の安全性および有効性の全結果を報告し、ベガ・セラピューティクスの買収を通じてVGA039を取得したと発表した。第1/2相試験の結果では、プロテインSを標的とするメカニズムにより、フォン・ヴィレブランド病の病型や出血カテゴリーを問わず、重篤な消化管出血や関節出血を含め、年間出血率の大幅な低下が示された。ラタルシバートは、画期的治療薬、迅速審査、希少疾病用医薬品、小児希少疾病用医薬品の指定を受けており、すでに6大陸で実施中のVIVIDと呼ばれる第3相プログラムに入っている。今回の買収とデータにより、インサイトはより大規模な試験への道筋が明確になり、血液領域のポートフォリオの世界的拡大の可能性が高まる。同社はジャカビへの依存度を下げ、オンコロジーや免疫学以外への多角化を目指している。投資家は、VIVID-6第3相試験の結果、安全性の最新情報、規制申請のスケジュールに注目する一方、武田薬品工業やCSLなどの競合他社による頻回の静脈内投与による凝固因子補充療法と比較した、商業的に意義のある月1回の自己投与レジメンの可能性と、臨床および規制上のリスクを天秤にかけることになる。