Autoimmune & Immunology Therapeutics

ノボノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、インヒビターの有無を問わず、成人および小児の血友病A治療を対象としたデネシマブ（別名Mim8）の承認を推奨する肯定的意見を出したと発表した。デネシマブは、次世代型の活性化第VIII因子模倣二重特異性抗体で、定期的な予防投与として皮下注射され、月1回、2週ごと、週1回の投与を含む柔軟な投与が可能で、プレフィルドペンとして開発されている。ノボは、2026年第4四半期に欧州の最初の国々でフレヘムゴのブランド名で発売し、その後2027年初めから欧州連合全域で展開を広げることを期待している。この肯定的意見は、小児および成人集団を対象に、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの予防的治療としてデネシマブを評価する5つの研究からなるFRONTIER臨床プログラムのデータに支えられている。FRONTIER 2試験ではデネシマブが年間出血率を有意に減少させ、FRONTIER 3では12歳未満の小児における結果が青少年および成人と一致し、FRONTIER 5では参加者がエミシズマブからデネシマブに直接切り替えた際に新たな安全性の懸念は認められなかった。この候補薬は、ノボが2025年9月にFDAに生物製剤ライセンス申請を提出した後、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの成人および小児における定期的な予防投与について米国でも規制審査中である。ノボはすでに、インヒビターの有無を問わず、血友病AおよびBの患者を対象にアルヘモを販売している。

アスロン・メディカルは、ノース・イムノロジーとの株式交換による合併に合意したと発表し、同社株は木曜日の時間外取引で346％上昇した。両社の取締役会で承認されたこの取引は、2027年第1四半期に完了する見通しだ。合併と同時に行われる私募により、総調達額は約1億8000万ドルに達し、合併後の新会社は、アトピー性皮膚炎やその他の免疫介在性疾患向けに開発中の半減期延長型IL-13×IL-18二重特異性抗体NOR-101の開発を進める体制が整うと期待されている。合併契約に基づき、合併前のアスロン株主は合併後の新会社の約4.75％を、合併前のノース・イムノロジー株主は約95.25％を保有する見込みで、私募を含めた合併後の新会社のプロフォーマ株式価値は約3億4650万ドルとなる。取引完了後、合併後の新会社はノース・イムノロジーとして事業を運営し、ナスダック・キャピタル・マーケットに新たなティッカーシンボルNRTXで上場する。

Spyre Therapeuticsは9月8日、抗IL-23抗体SPY003が第2相SKYLINE試験のパートAで主要評価項目を達成し、12週時点でRobart組織病理指数スコアを10.0ポイント低下させ、p値は0.0001未満だったと発表した。この結果により、同社の炎症性腸疾患併用戦略を支える3つの分子すべてで概念実証が完了した。先行するSPY001とSPY002は、同じ非盲検単剤療法部分でそれぞれRHIを9.2ポイント、10.7ポイント低下させていた。SPY003は臨床寛解率20%、内視鏡的改善率30%を示し、SPY001とSPY002の寛解率はそれぞれ40%と33%で、3つの単剤療法はいずれも忍容性が良好とされた。Spyreは6月30日時点で現金、現金同等物、および市場性のある有価証券を11億ドル保有していた。これは4月の4億3520万ドルの株式公募などで積み上げたもので、経営陣は2029年後半まで事業を賄えるとしている。併用療法の仮説はまだ証明されていない。SPY120、SPY130、SPY230のペア併用をプラセボと比較するパートBは依然として患者登録中で、主要な導入期データは2027年まで見込まれていない。一方、同社は2026年第2四半期に営業活動で6990万ドルを使用し、純損失3億6200万ドルを計上した。

ウルフ・リサーチは8月13日、バイオジェンとアッヴィの投資判断をピア・パフォームからアウトパフォームに引き上げ、それぞれに300ドルの目標株価を設定した。バイオジェンについては、市場が過小評価していると同社が指摘する後期開発プログラムを挙げた。皮膚エリテマトーデスに対して初の承認生物学的製剤となる可能性があるリティフィリマブや、抗体媒介性移植拒絶反応を対象とするフェルザルタマブに加え、アペリス・ファーマシューティカルズの買収や8月6日に完了したレイセラ取引も挙げた。アッヴィについては、今世紀の残り期間に一桁台後半の売上成長を見込む企業にとって、2027年の予想PER14.6倍は低すぎると述べた。リンヴォックの後発品参入予想時期が2037年に後退した一方、同社はスキリジを保護する特許の防衛を続けていると指摘した。ヘッジファンドによるバイオジェンの保有は第1四半期の64ファンドから第2四半期には59ファンドに減少し、アッヴィは87から88に増加した。ウルフの見解は、市場が医薬品のバリュエーションに対して過度に保守的であるという考えに基づいており、バイオジェンはより触媒主導の上昇余地を、アッヴィはより安定した特許依存型のケースを提供している。

恒瑞医薬は公告で、子会社の福建盛迪が国家薬品監督管理局から交付されたHRS-4139錠の「医薬品臨床試験承認通知書」を受領し、本剤について中等症から重症の尋常性乾癬を対象とする臨床試験の実施が承認されたと発表した。HRS-4139錠は同社が独自に開発したクラス1新薬であり、動物モデルにおいて乾癬症状の改善と炎症反応の抑制に有効性を示している。調査によると、国内外で同じ標的を持つ医薬品はまだ承認・上市されておらず、本プロジェクトの累計研究開発費は約2040万元に上る。同社は、医薬品は臨床試験の承認取得後も臨床試験を実施し、国家薬品監督管理局の審査・承認を経て初めて生産・上市できると注意を促している。医薬品の研究開発と上市には長い期間と多くの段階が必要であり、不確実性が存在するため、投資家はリスクに留意する必要がある。

ジョンソン・エンド・ジョンソンは、ステラーラのバイオシミラー競争を乗り越えて成長を続ける軌道にあり、医薬品、医療機器、パイプラインが2030年末までの成長加速を支えると述べた。モルガン・スタンレーのイベントで、会長兼最高経営責任者のホアキン・ドゥアト氏は、2026年の調整後営業売上高成長率が6.5%、調整後1株当たり利益成長率が7.3%という現在のガイダンスを示し、総収益が初めて1000億ドルを超える見込みだと語った。ドゥアト氏は、2027年は2026年より良い年になるとし、2030年末までに2桁成長を達成する見通しで、12月初旬の企業事業レビューで詳細を明らかにすると述べた。革新的医薬品および研究開発部門のエグゼクティブ・バイス・プレジデントであるジョン・リード氏は、ジョンソン・エンド・ジョンソンには概念実証を達成し第III相開発にある12の分子があり、ダルザレックス以外にも製品ライフサイクルの初期段階にある10の上市済み医薬品があると述べた。資本配分の優先事項は、アイコタイド、インレクゾ、ライブレバント、イマービー、OTTAVAロボット手術システムなどの上市、パイプラインへの資金提供、および初期段階の事業開発に集中しており、最近のハルダ・セラピューティクスとファイアフライ・バイオの買収、セイルを買収するオプション付きの提携も含まれる。ドゥアト氏は、買収なしでも今10年間に2桁成長を達成できるが、M&Aは次の10年間の成長を強化する方法と見ていると述べた。

テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズは、「成長への転換」戦略が第2段階に入ったと発表した。経営陣は、ブランド薬の勢い、安定したジェネリック事業、拡大するバイオシミラーポートフォリオ、そして強化されたバランスシートを挙げている。モルガン・スタンレーのイベントで講演したリチャード・フランシス社長兼最高経営責任者は、2023年に開始されたこの戦略が4つの柱に基づいていると述べた。すなわち、成長エンジンの実現、イノベーションの強化、ジェネリックの強豪企業の創出、事業と資本配分への集中である。フランシス氏によると、テバは債務を削減し、予想より1年以上早く3大格付け機関すべてから投資適格格付けを確保し、前週には超過申し込みの借り換えを完了し、投資家のアクセスを広げるためにADS株を普通株に転換した。同氏は、AUSTEDOが最終的に売上高30億ドルを超えるとの自信を改めて示し、これは従来の25億ドル目標を上回るものである。また、AJOVYは予想より早く10億ドルの閾値に近づいており、UZEDYと長時間作用型オランザピンを合わせて15億ドルから20億ドルの機会を代表すると述べた。テバは現在11のバイオシミラーを市場に投入しており、今10年の終わりまでにさらに約9つを追加する見込みである。フランシス氏は、同社が2027年のバイオシミラー目標8億ドルを1年前倒しで超える軌道にあると述べた。最高医学責任者のエリック・ヒューズ氏は、潰瘍性大腸炎とクローン病のためにサノフィと共同開発したTL1A療法のデュバキツグが、このクラスで報告された第2相試験の最高の結果を示したと述べ、またトゥレット症候群に対するファースト・イン・クラスのD1拮抗薬であるエコピパムが優先審査を受け、2027年上半期に上市する可能性があると述べた。

臨床段階のバイオテクノロジー企業コールトレオン・バイオファーマは、ネイト・マッサリ氏を最高事業責任者に任命したと発表した。マッサリ氏は事業開発、戦略、商業化の分野で25年以上の経験を持ち、ジョンソン・エンド・ジョンソン、アストラゼネカ、エンド・ファーマシューティカルズ、センコラでの職務に加え、スタートアップのアンジャリウム・バイオサイエンシズやランパス・セラピューティクスでも最高事業責任者を務め、成功裡の出口につなげた。そのキャリアを通じて総額60億ドルを超える多数の取引を主導し、免疫学の専門知識としては潰瘍性大腸炎とクローン病における炎症性腸疾患適応症の上市がある。コールトレオンは、同氏の経験が、潰瘍性大腸炎や乾癬を含む自己免疫疾患を対象に臨床開発中のファースト・イン・クラスのSIK3阻害薬である主力プログラムCOL-5671の前進を支えると述べた。CEOのピエール・ラブアソン氏は、マッサリ氏の事業開発と商業面での実績、そして免疫学および炎症性腸疾患の専門知識が、アンメット・メディカル・ニーズの高い慢性炎症性疾患の患者を支援するという同社の使命にとって極めて重要だと語った。

医学誌ランセットに掲載された新たな研究によると、ドナルド・トランプ大統領政権が進める米国の薬剤費削減の取り組みは、製薬会社が米国市場での収入減を補うため、世界の他の国々で薬価を引き上げたり、薬の販売を縮小したりする誘因となりかねない。トランプ政権は、連邦政府の医療保険制度メディケアにおける薬価を、他の富裕国の価格水準に合わせることを目指している。しかし研究者らは、調査対象となった薬の約4分の3について、企業がメディケアに請求する価格をより安い参照国並みに引き下げることを余儀なくされた場合、米国で失う収入が、その薬の参照国における総売上高を上回ると指摘した。この研究は特許保護下にある195の薬を分析したもので、2024年にはメディケアの支出総額879億ドルに相当し、19の参照国における薬価と比較した。メディケアが支払う価格を参照国の価格に合わせて調整すれば、この政策は米国政府が措置を試験する2つのパイロットプログラムに約116億ドルの費用節減をもたらす。しかし、ホワイトハウスと個別に価格協定を結んだ製薬会社17社が免除された場合、節減効果は33億ドルに減少する。影響はすでに現れ始めており、アステラス製薬は今年、日本で新たな眼疾患治療薬についてより高い価格を交渉できたと述べた。バイオジェンのクリス・ビエルバッハ最高経営責任者（CEO）は、産後うつ治療薬ズルズバエを欧州のごく少数の国でのみ発売すると述べ、ロシュ・ホールディングは、同社の本国であるスイスで未承認の新規乳がん治療薬を発売しない可能性があると述べた。

オデッセイ・セラピューティクスは8月4日に第2四半期の決算を発表し、2026年6月30日時点の現金残高が4億3310万ドルとなり、その資金は2028年後半まで持つ見通しを示した。臨床段階のバイオ医薬品企業である同社は、純損失が前年同期の4120万ドルから5280万ドルに拡大したと述べた。研究開発費は3020万ドルから3620万ドルに増加し、一般管理費は1320万ドルから1050万ドルに減少した。調整後の純損失は、条件付対価および株式報酬の公正価値に関連する870万ドルの非現金費用を除いた後、3840万ドルとなり、前年同期の3810万ドルとほぼ横ばいだった。オデッセイは、RIPK2スキャフォールディング阻害剤であるOD-001の第2a相拡大コホートで患者への投与を完了し、今年10月の欧州消化器病週間で完全なデータセットを発表する予定で、年末までにさらに2件の試験を計画している。OD-001単独の第2b相試験と、ベドリズマブと併用する第2a相試験である。このプログラムの後には、SLC15A4 B細胞経路を標的とする経口化合物OD-002が控えており、2026年末までの治験申請、2027年上半期の初回ヒト試験を予定している。ヘッジファンドの保有は、前四半期のゼロから24に急増した一方、浮動株の5.25%は依然として売り建てられている。

モンテ・ローザ・セラピューティクスは9月8日、提携先のノバルティスがシェーグレン病患者を対象としたVAV1標的薬MRT-6160（別名DDY391）の第2相試験で最初の患者への投与を行ったと発表した。これによりモンテ・ローザには5000万ドルのマイルストーン支払いが発生し、最終的に最大21億ドル相当となり得る提携の第一歩となった。ノバルティスはこの試験費用を全額負担し、参加者を最長1年間の治療にわたり追跡、複数施設でプラセボと比較して適切な用量を選定した上で第3相プログラムを開始する。MRT-6160が他の免疫疾患を対象に新たな第2相試験を開始するたびに、モンテ・ローザはさらなる支払いを受け取る見込みだ。以前の第1相試験では、この分子は患者のT細胞におけるVAV1タンパク質レベルを90%以上低下させ、重篤な副作用を引き起こすことなく炎症の主要マーカーを鎮静化した。モンテ・ローザはまた8月6日、心血管リスクが高い人を対象としたMRT-8102のGFORCE-1試験で登録と投与が完了し、結果は2026年後半に判明する見込みであること、MRT-2359を前立腺がん治療薬アパルタミドと組み合わせるMODeFIRe-1試験が進行中であることを報告した。6月30日時点で現金、同等物、および市場性証券を合わせて6億2600万ドルを保有し、経営陣は2029年まで事業資金を賄えるとしている。進展には代償も伴った。提携収入は2026年第2四半期に前年同期の2320万ドルから900万ドルに減少し、研究開発費は3070万ドルから4800万ドルに増加、管理費は810万ドルから1010万ドルに上昇し、四半期純損失は4340万ドルに膨らみ、2025年同期の1230万ドルの損失の3倍以上となった。ヘッジファンドの保有は35社から36社に微増した一方、浮動株の21.52%が売り建てられており、この異例の組み合わせは、マイルストーンによるキャッシュフローが拡大する損失を上回るかどうかについて市場の見方が定まっていないことを示唆している。

ヤロウ・バイオサイエンスは、普通株式577万株の引受公募増資を1株26ドルで価格決定したと発表した。総調達額は約1億5000万ドルとなる見込み。同社は引受業者に対し、最大86万5384株を追加取得できる30日間のオプションを付与した。純調達資金は、ヤロウの自己免疫性甲状腺疾患パイプライン全体にわたる研究開発の推進と、運転資金や設備投資を含む一般的な企業目的に充当される。今回の公募増資における全株式はヤロウが直接売却するもので、取引は2026年9月14日に完了する予定である。

OSE Immunotherapeuticsは、ライセンシーであるVeloxis Pharmaceuticalsが、腎移植患者における臓器拒絶反応の予防を目的としたpegrizeprument（VEL-101）を評価する第2相RENGEVITY-201試験において、最初の患者への投与を実施したと発表しました。pegrizeprumentは、OSEが当初開発し、2021年にVeloxis社にライセンス供与された、治験中の免疫調節抗体フラグメントであり、すべての移植適応症を対象に開発が進められており、Veloxis社がワールドワイドな開発、製造、商業化を担当しています。本試験は、より広範なプログラムの一環であり、このプログラムは、米国食品医薬品局から、肝移植および心移植の適応症について、それぞれ2025年12月および2026年3月に希少疾病用医薬品の指定をすでに受けています。